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幼年粒单白血病(JMML)是发生于儿童早期的一种特殊类型白血病,兼有骨髓增殖性疾病(MPD)和骨髓增生异常综合征(MDS)的特性,发病率虽不高,仅占儿童全部白血病的2-3[%],但治疗效果差,严重威胁患儿生命。近年来世界各地学者对JMML的发病机理进行了较深入的研究,并取得一些成果,针对发病机理开发了一系列生物学治疗药物。但造血干细胞移植仍是目前唯一有望治愈JMML的方法。本文旨在介绍近年来JMML发病机理、生物治疗及移植研究的成果。