2006年全世界有780万人死于肿瘤，其中中国有160万，目前我国有约220万肿瘤患者，抗肿瘤药物的研发任重而道远，近年来随着肿瘤生物学及相关学科的飞速发展，人们逐渐认识到细胞癌变的本质是细胞信号转导通路的失调导致的细胞无限增殖，随之而来的是抗肿瘤药物研发理念的重大转变，研发的焦点正在从传统细胞毒药物转移到针对肿瘤细胞内异常信号系统靶点的特异性新一代抗肿瘤药物，不同于传统细胞毒药物选择性差、毒副作用强、易产生耐药性等特点，靶点特异性抗肿瘤药针对于正常细胞和肿瘤细胞之间的差异达到了高选择性低毒性的治疗效果。大量以肿瘤的分子遗传学改变及其在肿瘤细胞水平的表达为靶点的新的抗肿瘤药物已经走向临床，主要包括血管新生抑制剂、细胞信号转导分子抑制剂、靶向端粒和端粒酶的制剂、组蛋白去乙酰酶抑制剂以及泛素蛋白酶抑制剂，本文就此作一综述。