【摘 要】
：
目的建立疾病特异性诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSCs),为此类疾病的发病机制、表观遗传学、药物筛选及诱导分化等方面的研究提供很好的细胞模型。方法
【机 构】
：
广东省产科重大疾病重点实验室,广东省高校生殖与遗传重点实验室,广州医学院第三附属医院;
【基金项目】
：
国家自然科学基金项目(编号:31171229,31200726,81100473,);NSFC-广东联合基金重点项目(编号:U1132005);广州市科技计划项目重大专项(编号:2011Y1-00038);广州医学院科学研究青年项目(编号:2012A09)资助
论文部分内容阅读
目的建立疾病特异性诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSCs),为此类疾病的发病机制、表观遗传学、药物筛选及诱导分化等方面的研究提供很好的细胞模型。方法收集建立5种疾病成纤维细胞,包括杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD):基因exon16-42杂合重复;脊髓性肌萎缩(Spinal muscular atrophy,SMA),SMN1基因exon7纯合缺失、exon8杂合缺失;橄榄体脑桥小脑萎缩(Olivopontocerebellar atrophy,OPCA):SCA-3型;帕金森氏病(Parkinson Disease,PD);肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic lateralsclerosis,ALS)。运用逆转录病毒介导的四个转录因子(hOct4、hSox2、hc-Myc、hKlf4)重编程疾病成纤维细胞,筛选出iPSCs,对其进行多能性、体内外分化能力、核型及STR鉴定,并进行定向神经诱导分化。结果疾病成纤维细胞在感染后第10-18天形态发生变化,第14-23天出现iPSCs克隆,重编程效率为0.3%-0.75%。筛选的iPSCs均能维持自我更新状态,在蛋白和mRNA水平上高表达全能性标志物;具有内、外分化能力;体外长期培养能维持正常核型;各iPSCs STR位点与对应的供体细胞完全相同;在特定培养条件下,能定向分化成具有神经特异性标记物的细胞,并表达相关电生理特性。结论本研究建立的疾病特异性iPSCs,为此类疾病的发病机制、表观遗传学研究提供很好的模型;同时配合定向分化技术获得具有功能的终末细胞,为基因治疗和药物应用提供了良好的筛选平台。
其他文献
随着新课改纵深推进,体现化学学科特色的实验素养走上前台,实验素养主要指观察能力、想象能力、动手能力、推理能力、求真精神、绿色应用等,如何在课堂教学中渗透化学实验素
城市发展低碳化已经如火如荼地推进,低碳城市是人类低碳化发展进程中的城市发展模型,也是低碳经济发展的必经之路,最终目的是以不降低市民的生活水平为前提,以城市为单位降低
高分辨率遥感对地识别能力强,监测成果真实、客观、准确、全面,是水域动态监测的一种先进的技术手段。本研究以江苏省水域面积为监测对象,利用2012和2014年2期0.3 m空间分辨率航片,开展2012—2014年江苏全省水域面积变化遥感监测研究。经遥感监测,外业调查,数据统计,结果表明:1)2012—2014年江苏省水域面积总计增加,其中南通、连云港、扬州和泰州共4市水域面积减少,南京、无锡、徐州、常
“十二五”规划纲要的指导思想，要求我们“坚持把科技进步和创新作为加快转变经济发展方式的重要支撑”，“充分发挥科技第一生产力和人才第一资源作用，增强自主创新能力，壮大创新
目的:分析影响老年肺结核患者预后的危险因素与护理对策。方法:研究对象为2018.10-2019.10月于我院接受治疗的180例老年肺结核患者,通过治疗预后将这180例患者分为治愈者(159
在小学数学教学中,低效纠错是一种十分常见的现象,即学生面对同一道习题不断出现错误,教师反复纠正、强调也难以收到好的效果。数学课堂中,教师应根据具体的教学内容和学生的
电力企业内部审计内容较为琐碎,内部审计信息化可以让电力企业内部审计工作更有条理,质量更有保证,但从B电力公司的现状来看,电力企业内部审计信息化仍然需要进一步加以完善
摘要：低碳时期到来，低碳经济的发展已经成为21世纪人类的共同愿望，也成为许多城市发展的理想目标。深圳市正处于转型的关键时刻，合理利用这些机遇可以进一步完善深圳走向国际化所必备的基础条件，以“绿色零立方”为未来城市的发展目标，建设一个生活品质最高、生活环境最优的人居城市。低碳经济的发展带动了一系列的科技创新、企业转型和创新人才的培养，将深圳建设成为世界人才、企业、科技教育的集散中心，打造一个崭新的服
如何合理的利用城市滨水空间和打造景观特色是滨水城市规划设计工作的主要任务和难点之一。我国滨水城市的发展历程决定其具有共性的生态环境问题,即城市安全、生态环境保护
文章对开发区的现状进行了分析,并对规划阶段的发展目标进行了介绍,联系开发区的发展阶段及产业发展模式,合理布局开发区功能和道路衔接,介绍开发区综合居住模式以及市政综合