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研究背景原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP)既往亦称特发性血小板减少性紫癜(idiopathic thrombocytopenic purpura, ITP),是一种获得性自身免疫性出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3,其发病机制主要包括两个方面：①体液和细胞免疫介导的血小板过度破坏；②体液和细胞免疫介导的巨核细胞数量和质量异常,导致血小板生成不足。慢性ITP是指血小板减少持续超过12个月的ITP患者。艾曲泊帕(eltrombopag)为小分子非肽类血小板生成素(thrombopoietin, TPO)受体激动剂,能与巨核细胞的TPO受体(TPO-R, c-Mpl)结合,从而刺激巨核细胞的分化和血小板的生成。国内外一系列临床研究表明,无论短期或者长期治疗ITP,艾比泊帕都能明显增加血小板计数,有效控制出血症状,减少或者中断伴随的ITP治疗,并且具有良好的耐受性,是ITP患者治疗的新希望。目的研究艾曲泊帕治疗成人慢性原发免疫性血小板减少症的疗效及安全性。方法入组后的所有受试者均接受艾曲泊帕(eltrombopag,葛兰素史克公司产品)治疗,可选择给药依次剂量有：25mg、50mg、75mg。起始剂量均为25mg/d,口服给药,治疗期间每周复查CBC,根据血小板计数调整给药剂量及给药频率使血小板计数维持在≥50×109/L,具体为：若连续两周血小板计数<50×109/L,依次调整剂量至50mg/d、75mg/d,最大剂量不超过75mg/d；若血小板计数连续两周>150×109/L,可依次减少给药剂量或降低给药频率,可采取隔日一次、隔3日一次、隔4日一次、6次/周或者其他给药频率；若血小板计数>250×109/L,则停药直到血小板计数≤100×109/L后再继续用药。于6周后进行疗效和安全性评价,评价标准参照国内外ITP专家共识。结果15例入组患者男性患者9例,女性患者6例,中位年龄54岁(24-85)。治疗前外周血小板数为4～27×109/L,平均值为15.3×109/L,其中5例患者治疗前外周血小板≥20×109/L。治疗6周后外周血小板计数平均值73.3(11-247)×109/L,中位血小板计数59×109/L,10例(66.7%)血小板计数≥50×109/L,7例R(46.7%),4例CR(26.7%),4例NR(26.7%),总有效率为73.3%。治疗期间12例(80%)至少一次血小板计数≥50×109/L,第一次血小板计数≥50×109/L中位时间为第3周,中位累计持续时间3.5周,中位持续最长时间3周。患者性别、年龄、治疗前外周血小板计数对有效率无明显影响。1例接受抢救性ITP治疗。1例停止伴随ITP治疗。不良反应均较轻微、且为一过性,经对症治疗后可缓解。结论艾曲泊帕治疗成人慢性ITP具有较高反应率,起效快,耐受性好,不良反应轻微,是成人慢性ITP患者治疗的新选择。