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基于分子自组装的超分子学科是近年来备受关注的前沿性学科,而自组装短肽作为自组装分子的一个重要组成部分,由于其具有良好的生物相容性、生物活性、易于修饰改造等诸多优势,已经成为组织工程,癌症治疗以及药物递送等领域的热点研究对象。自组装短肽能够通过非共价键相互作用形成具有特定排序的功能性纳米结构,这些纳米结构由于具有较好的药物负载能力以及很高的环境响应性而广泛运用于药物递送,而其在药物递送中的应用主要基于两种方式,分别是自组装短肽包封药物,以实现药物存储,药物保留和治疗效果;以及药物分子与自组装短肽共价结合,作为整体的一部分发挥疗效。基于此,我们开展了以下两部分基于药物递送的研究。1.基因疗法作为治疗人类遗传疾病的潜在有效方法,在过去几十年里受到了极大的关注。然而,用于基因治疗的寡核苷酸和质粒DNA由于它们的大小,电荷和稳定性等因素的影响不能被细胞有效吸收,严重影响其疗效。本论文中,我们将自组装短肽作为基因递送的载体,将质粒DNA物理包封在组装体内,从而实现自组装短肽对质粒DNA的递送,我们利用多肽自组装技术设计并合成了Nap-GFFHHHHHHYIGSR-NH2多肽序列,该序列中HHHHHH由于质子海绵效应能够显示出高内涵体逃逸能力;YIGSR能够靶向细胞膜上层粘连蛋白受体,增加细胞摄取率；而多肽与质粒DNA通过自组装结合在一起,能够减少质粒DNA负电荷的暴露,从而克服了基因转染过程中所存在的几个障碍,包括内体逃逸、细胞靶向、电荷影响等。我们发展的多肽自组装基因转染载体具有低毒、安全的优点,有望为基因治疗载体提供一种优良的选择。2.心脏缺血再灌注过程中心肌组织往往会不可避免地受到损伤,我们通过化学结合的方式将治疗药物替米沙坦和血管紧张素1-7(Ang1-7)修饰到多肽上形成一个新的组装体化合物,从而实现自组装短肽对于治疗药物的递送,其最大的优势在于能够克服Ang1-7半衰期较短的缺陷,实现药物的缓释并且发挥协同治疗的效果。我们的研究为药物联合治疗心脏缺血再灌注提供了一种有前景的选择。