目的:回顾2014.12-2018.12天津医科大学总医院肿瘤内科使用阿帕替尼治疗的恶性肿瘤患者的治疗效果及毒副作用发生情况。明确该药在恶性肿瘤治疗中的有效性及安全性,为临床用药提供参考。方法:回顾性分析44例恶性肿瘤患者的病例资料。通过查阅病历、住院问诊、电话随访等方式收集资料,末次随访日期为2018.12.1。疗效评价体系依照实体瘤评价标准(RECIST 1.1)。不良反应评价参照CTCAE 4.0版。应用SPSS 24.0统计软件进行数据分析。生存分析应用Kaplan-Meier法。单因素分析应用Log-Rank法。多因素分析应用Cox回归模型。不良反应发生率之间比较应用x~2检验,p<0.05判定为具有统计学差异。结果:1.病例资料及临床特征:男性26例,女性18例。年龄区间为35-74岁;平均年龄60.61岁;<65岁29例,≥65岁15例。体力状态(ECOG)0-1分33例,≥2分11例。肿瘤来源:肺癌23例,胃癌17例,卵巢癌1例,直肠癌1例,乳腺癌1例,腹膜癌1例。转移情况:肝转移15例;脑转移7例;骨转移11例。治疗线数:一线5例,二线19例,三线20例。阿帕替尼单药治疗22例,联合治疗22例。2.入组患者(n=44)中位PFS为93天,中位OS为141天;33例患者可进行疗效评估,ORR 9.1%,DCR 69.7%;单药治疗(n=16)DCR 56.3%,联合治疗DCR 82.4%。17例胃癌患者,中位PFS为114天,中位OS为141天;可评估患者14例ORR 7.1%,DCR 64.3%。13例小细胞肺癌患者,中位PFS为73天,中位OS为159天;可评估患者10例ORR 10%,DCR 70%。10例非小细胞肺癌患者,中位PFS为48天,中位OS为83天;可评估患者6例ORR 16.67%,DCR 83.33%。3.入组患者平均剂量为393.18mg/d,随访期间9例(20.45%)患者需通过中断给药的方式处理不良事件;6例(13.63%)患者经历减量;1例患者因耐受良好根据治疗方案增加剂量。造成减量/停药的原因包括:消化道不良反应(食欲减退、恶心呕吐)(26.67%)、手足综合征(26.67%)、高血压(20%)、腹痛(13.33%)、蛋白尿(6.67%)、消化道出血(6.67%)。4.入组患者全等级不良反应发生率为44/44例(100%),其中3级以上不良反应发生率为21/44例(47.73%)。常见的血液学毒性包括贫血(31.82%)、血小板减少(13.64%)、白细胞减少(13.64%)。常见的非血液学毒性包括乏力(61.36%)、高血压(59.09%)、食欲减退(43.18%);其中3级以上非血液学毒性发生率最高的是高血压(13.64%)。5.单药治疗组全等级和3级以上不良反应发生率最高的均为高血压(68.1%,22.7%)。联合治疗组全等级发生率最高的是乏力(72.73%);3级以上发生率较高的是手足综合征(9.09%)、恶心(9.09%)、呕吐(9.09%)、腹痛(9.09%)。联合治疗组食欲减退、恶心等消化道不良反应发生率更高。对两组常见不良反应发生率进行c~2检验,差异均无统计学意义。6.高血压、手足综合征(HFS)、碱性磷酸酶升高、GGT升高、AST升高与预后存在相关性。治疗过程中出现高血压、HFS的患者PFS延长;而碱性磷酸酶升高、GGT升高、AST升高的患者PFS缩短。HFS是影响患者PFS的独立预后因素(p=0.024),出现HFS的患者PFS延长。结论:1.阿帕替尼对包括胃癌、肺癌在内的多种晚期实体肿瘤存在肯定的疗效,是该类患者群体后线治疗的可选方案之一。2.阿帕替尼治疗不良反应发生率高,在追求疗效的同时需要充分评估不良反应发生情况。3.治疗过程中出现的手足综合征是影响无进展生存期的独立预后因素,出现手足综合征的患者无进展生存期延长。