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第一部分目的:通过Meta分析对中医治疗ISS（idiopathic short stature,特发性矮小症）患儿的疗效进行系统评价,为进一步中医药治疗ISS患儿的临床研究提供参考。方法:通过计算机检索CNKI、VIP、万方这三大中文数据库,设置检索时间为2010年1月1日至2022年1月3日,检索中医治疗ISS的随机对照试验或临床对照试验,根据纳排标准筛选文献,并进行质量评价和数据提取,提取数据后通过Review Manager5.3软件进行Meta分析。结果:共纳入17篇文献,共计1114例患儿。Meta分析结果显示,中医组的总有效率[RR=2.04,95%CI（1.45,2.86）,P＜0.0001]、治疗6月后身高[MD=2.11,95%CI（0.82,3.41）,P=0.001]、治疗12月后身高[MD=2.34,95%CI（1.05,3.64）,P=0.0004]、身高增长量[MD=2.83,95%CI（2.07,3.60）,P＜0.00001]、IGFBP-3[SMD=3.31,95%CI（1.65,4.97）,P＜0.0001]、体质量[MD=2.45,95%CI（0.56,4.34）,P=0.01]、生长速度[MD=2.35,95%CI（1.35,3.36）,P＜0.00001]、预测成年身高[MD=9.04,95%CI（7.34,10.75）,P＜0.00001]、IGF-1[MD=22.77,95%CI（18.47,27.07）,P＜0.00001]、身高标准差积分[MD=0.27,95%CI（0.17,0.37）,P＜0.00001]均高于空白组,而中医证候积分[MD=-4.69,95%CI（-7.07,-2.31）,P=0.0001]则低于空白组,差异均具有统计学意义（P＜0.05）,两组对骨龄影响的比较,分析结果不稳定,两组均未发现严重不良反应。结论:中医治疗ISS可以提高总有效率,改善患儿的身高增长量、体质量、生长速度、身高、预测成年身高、血清IGF-1及IGFBP-3水平,提高患儿的身高标准差积分及降低中医证候积分,且安全性好,对骨龄的影响还需进行更多高质量的临床试验来验证。第二部分目的:观察脾肾双补方治疗ISS的临床疗效、安全性及经济性,并探索其中可能存在的作用机制,评价中医药治疗ISS的临床价值,为中医药治疗ISS的推广运用提供数据支持。方法:收集2020年7月至2022年1月期间于天津中医药大学第二附属医院儿科门诊就诊的脾肾两虚型ISS患儿34例,运用随机数字表法随机分为对照组19例、观察组15例。对照组予重组人生长激素皮下注射,观察组予科内协定处方脾肾双补方颗粒剂冲服,同时两组均予生活方式指导,3月为一个疗程,共观察两个疗程,分别于用药前、用药3个月、用药6个月后进行身高、体重的测量及血清IGF-1的检测,并于每个疗程结束后计算治疗以来的身高增长值、体重增长值,2个疗程结束后计算身高半年生长速度,治疗前、治疗6月后分别对中医证候进行评分。定期随访治疗中不良反应的发生情况,每个疗程结束后检测游离甲功、胰岛素、血糖,两个疗程结束后计算用药总花费。比较两组治疗后身高、体重、血清IGF-1水平、身高增长量、体重增长量、中医证候积分、身高半年生长速度总有效率、用药花费、不良反应发生率的差异。数据整理后通过SPSS26.0软件进行统计分析。结果:1.共收集34例脾肾两虚型ISS患儿,其中对照组19例,观察组15例,两组治疗前的一般资料比较无统计学差异（P＞0.05）,具有可比性。2.临床疗效组内比较:治疗3月及6月后,两组身高、体重、身高增长量、体重增长量、血清IGF-1水平、中医症候积分均较治疗前有明显改善（P＜0.05）。3.临床疗效组间比较:身高、体重、血清IGF-1水平方面,治疗3月及6月后,均显示两组无统计学差异（P＞0.05）;身高增长量方面,治疗3月及6月后,均显示rh GH组显著高于脾肾双补方组（P＜0.05）;体重增长量方面,治疗3月及6月后,均显示脾肾双补方组显著高于rh GH组（P＜0.05）;身高半年生长速度总有效率方面,治疗6月后,显示rh GH组显著高于脾肾双补方组（P＜0.05）;中医症候积分方面,治疗6月后,显示脾肾双补方组显著高于rh GH组（P＜0.05）。4.安全性评价:rh GH组不良情况发生率为5.3%,脾肾双补方组为0%,两组差异比较不显著（P＞0.05）;两组血糖、胰岛素、游离甲功的实验室检查均未发现明显异常。5.经济性评价:rh GH组的治疗花费（23795.22±8049.03）明显比脾肾双补方组的（4318.76±842.31）高,差异显著（P＜0.05）。结论:1.脾肾双补方可以改善ISS患儿的身高、身高增长量,但与rh GH相比,rh GH更胜一筹,在提高半年生长速度疗效方面,rh GH明显优于脾肾双补方。2.脾肾双补方可以改善ISS患儿的体重、体重增长量,且与rh GH相比,脾肾双补方更胜一筹。3.脾肾双补方可以改善ISS患儿血清IGF-1水平,且疗效与rh GH相当。4.脾肾双补方可以降低ISS患儿的中医症候积分,与rh GH相比,脾肾双补方的优势更突出。5.脾肾双补方治疗ISS安全性可,与rh GH无明显差异。6.脾肾双补方治疗ISS花费较少,明显比rh GH经济。7.治疗后患儿血清中IGF-1浓度升高,提示脾肾双补方促生长作用的机制可能跟上调血清IGF-1水平有关。