由于Yule-Simpson悖论的存在,从观测数据中推断因果作用比较困难。随机化试验是研究因果作用的有效方法,因为随机化可以保证处理组和对照组的人群是可比的。但是,在实际中,随机化试验会出现不依从、非随机缺失和死亡删失等问题,这使得因果作用的识别变得非常复杂。很多随机化试验中,除了结果变量,实际工作者常常还测量一些中间变量,并且关心处理不通过这些中间变量对结果造成的“直接作用”和处理通过中间变量对结果造成的“间接作用”。然而,如何在因果上描述和估计直接一间接作用是比较困难的问题。　　 本文将讨论以下三个问题。第一,随机化试验中,处理组和对照组的个体可以选择两种治疗方案,我们关心的问题是随机化和这两种治疗方案对结果的因果作用。病人进入处理组和对照组是随机化的,但是是否接受两种方案的治疗没有随机化,由于可能存在选择偏倚,估计两种治疗方案的作用比较困难。前人在这方面的研究十分缺乏,基于潜在结果模型,本文用工具变量的方法初步解决了这个问题。第二,随机化试验中,有的病人在试验结束前就死去,因此这部分人的结果变量不是良好定义的。直接用存活者的数据进行分析将导致不可忽略的偏差。本文基于主分层的框架,估计“总是存活者”的主分层平均因果作用。由于主分层变量是一个隐变量,我们观测的分布是某些主分层人群的混合分布,因此主分层平均因果作用的识别性比较难以得到。本文引入一个处理前的协变量识别“总是存活者”的主分层平均因果作用。较之前人的方法,本文的方法更少的依赖于参数模型的假定。第三,随机化试验中,病人可能不依从试验的安排且结果变量可能缺失。病人常常由于感到不适而退出研究,这样的缺失机制依赖于结果变量本身,是完全非随机的缺失。本文在完全非随机的缺失机制下,利用“随机化”本身作为工具变量,给出了估计“依从组”平均因果作用的非参数和半参数方法。　　 本文的研究都来自实际数据,因此每个部分都给出了实例分析。每一章定理的证明都在该章附录中给出。