研究背景 近20年来，我国中成药行业得到快速发展，与此同时，中成药市场及相关领域存在的问题也日益凸显出来。目前我国的中成药新药研发总体上仍为低水平重复开发，新药创新程度普遍不高，其中不乏改头换面的伪“新药”；我国药厂虚报成本现象很突出，一些药品定价政策又无具体实施规则，使得我国成本加成定价、区别定价和单独定价为药品价格虚高定价、以低就高提供了可乘之机，“药价高”已成为群众反映强烈的热点问题之一：根据国情，我国基本医疗保险药品的遴选条件为“临床必需、安全有效、价格合理、使用方便”，然而，有效性、安全性和经济性在综合评分中分值权重的确定以及如何评分没有客观量化标准，因而我国医保药品目录的遴选在一定程度上还缺乏科学性与合理性。 目前中成药领域存在的问题，加重了老百姓和国家的疾病经济负担。一个重要的解决办法就是在上市前的新药评审、药品定价和上市后的补偿决策中运用药物经济学评价方法。为了保证药物经济学评价的一致性和可靠性，澳大利亚、加拿大等许多国家都相继制定了本国的药物经济学评价指南。目前，我国还没有药物经济学评价指南，与西药相比，中医药理论的特点决定了中成药药物经济学评价指南的制定就显得更为困难。为了规范我国的中成药药物经济学评价，有必要结合我国国情对中成药药物经济学评价指南制定中的若干难点和重点问题进行理论探讨和研究，为中成药药物经济学评价指南的制定提供依据，使指南的制定更加科学合理、具有可操作性，进而促进我国中医药事业的发展。 研究目的 本研究是我国药物经济学评价指南研究的组成部分。结合中成药的特点，本研究的目的在于探讨中成药药物经济学评价指南如何应用于政府相关部门的新药评审、药品定价、制定药品报销目录等环节，使药物经济学评价结果能为以L决策过程提供科学、可靠的参考依据。同时，针对中成药药物经济学评价的难点，对中成药药物经济学评价中的“有效性”评价理论与方法进行探讨，以便能够更好地制定和完善中成药药物经济学评价指南。 研究内容 应用研究：L药物经济学评价在中成药新药上市评审中的应用研究；2．中成药新药定价中的成本分析与经济学评价；3．药物经济学评价制定药品报销目录中的应用研究。方法学研究：4．药物经济学评价中中成药“有效性”问题的探讨。 研究结论 L药物经济学评价在中成药新药上市评审中的应用研究。针对我国目前的中成药新药研发现状，在传统的新药上市评审标准基础上，增加“经济性”评审标准。将这一标准纳入中成药新药上市要求需要有一个循序渐进的过程。第一步，提倡新药研制企业主动自愿地向国家药品监督管理部门提供其新药的经济学评价资料。第二步，强制在《国家基本药物》目录和《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》遴选新药时增加经济学评价的标准，药品定价时要适当参考药物经济学评价结果。第三步，按照现行中药新药分类，建议首先对第6～8类新药评审时强制要求经济学评价，待时机成熟，再将所有中成药新药评审都加入经济学评价要求。将经济学评价作为药品评审的一项正式指标，与药品的安全性和有效性等同考虑，实现药物经济学评价与新药评审的接轨。 2．中成药新药定价中的成本分析与经济学评价。为了弥补成本加成法定价、单独定价和区别定价的弊端，使中成药新药的价格制定更加合理，一方面要加强药品的成本分析，另一方面要有针对性地开展药物经济学评价。根据制造成本和期间费用的特点，在加强药品制造成本分析的基础上，建议将销售费用率控制改为期间费用率控制，同时根据药品不同类别及创新程度，实行有差别的期间费用率，期间费用率可以按照药品制造成本的一定比例确定。以成本加成法设定一个初步价格，结合上市前的药物经济学评价结果对此价格进行评价和调整，最终制定一个相对科学合理的药品价格。 3．药物经济学评价在制定药品报销目录中的应用研究。现阶段，对上市新药的增补及现有药品目录的调入和调出时，建议由相关机构或部门提供药物经济学评价证据。从经济性的角度来看，有两种方法可以对药物进行遴选。一是按药物经济性进行排序。按现有医保药品目录的分类，以某一类药物或治疗某一类别疾病的药物的经济学评价结果对药物的经济性进行排序，优先将经济性较好的药品调入目录，而将经济性最差的药品调出目录。该法适用于对现有药品的定期调整。二是制定药物经济性的基准值。通过一定的方法制定判断药物是否具有经济性的基准值，以此决定新药是否报销。建议增补新药时使用本方法。 4．中成药经济学评价中“有效性”问题的探讨。针对中医药治疗的特殊性，在中成药药物经济学评价中，全面合理的“有效性”评价应包括以下几方面内容：(1)公认的西医疗效评定标准。当中成药以西医疾病主，或虽以中医疾病、证候为主要适应病症，但中医病证与西医病名相对应，则宜首选公认的西医疗效判定标准，再辅以中医证候疗效判定标准。(2)治疗前后证候变化的半定量评定标准。采用尼莫地平法计算积分变化[(治疗前积分一治疗后积分)／治疗前积分×100％]，根据积分变化程度将中医的证候疗效评定标准分为若干等级，代表不同的治疗效果，如临床痊愈、显效、有效及无效等。(3)生存质量评定标准。合适的生存质量评定量表有利于突出中医药在改善生存质量方面的重要作用，既表达了中医学的健康观，又有助于体现中医药的整体调节优势，从而充分反映中医药的疗效。 针对应用于新药评审、药品成本和价格的确定以及制定药品报销目录等多环节的药物经济学评价，我国中成药药物经济学评价指南应该对此进行统一规范。这样，根据指南开展的中成药药物经济学评价能将市场的准入、价格的准入以及基本医疗保险的准入结合起来，进行综合评价，其评价结果才能为以上决策提供有价值的参考依据。同时，指南的制定尤其要关注药物经济学评价中中成药有效性的评价问题，建议根据中成药的治疗作用特点及主要适应症等情况选择合适的评价标准进行判定。