目的:1.观察益髓解毒方联合西药基础治疗骨髓增生异常综合征（MDS）患者的临床疗效及安全性,并通过临床疗效、中医证候积分、血常规细胞计数、感染、出血等并发症、不良反应等多项指标的治疗变化探讨益髓解毒方治疗MDS可能的作用机制。2.通过检测MDS患者与正常健康对照组外周血调节性B细胞、IL-4、IFN-γ、KIR基因等表达情况,探讨MDS的免疫发病机制。方法:1.临床观察:严格按照中医、西医诊断标准以及排除标准纳入MDS患者60例,采用随机数字表随机分为治疗组30例和对照组30例,3个月为1疗程,连续2个疗程以上后进行临床疗效评价,采集患者的一般资料和生命体征,血常规、心电图、骨髓细胞学、肝肾功能等。观察临床疗效、中医证候积分、外周血细胞计数、感染、出血等并发症、不良反应等指标。2.实验检测:选取MDS患者45例和正常健康对照组15例,取外周血,以CD25+CD86+为调节性B细胞标记,采用流式细胞仪检测CD25+CD86+细胞表达情况;采用ELISA法检测外周血IL-4和IFN-γ细胞因子水平;运用序列特异性引物聚合酶链法对静脉血提取的DNA,进行KIR基因分型检测。结果:1.临床研究（1）外周血象:通过6个月治疗的临床观察,治疗组与对照组MDS患者经治疗后RBC、WBC、PLT、Hb等具有统计学差异（P＜0.05）;治疗组治疗后明显高于对照组治疗后相比,具有统计学差异（P＜0.05）;对照组治疗后红细胞、血小板指标与治疗前相比,具有统计学差异（P＜0.05）。（2）中医疗效:除对照组的纳差腹胀外,治疗组和对照组两组在治疗后部分中医证候评分均有明显下降,与同组治疗前相比,具有统计学差异（P＜0.05）;治疗组与对照组治疗后相比,除盗汗、脉弦细涩外,其他具有统计学差异（P＜0.05）。（3）西医疗效:治疗组组获完全缓解2例,骨髓完全缓解及血液学进步14例,部分缓解9例,疾病稳定4例,治疗失败1例,总有效率为83.3%。对照组完全缓解0例,骨髓完全缓解及血液学进步10例,部分缓解7例,疾病稳定10例,治疗失败3例,总有效率为56.7%。（4）不良反应:60例患者在本次试验中均显示良好耐受性,中西医结合治疗组与对照组治疗组均未见出现严重不良事件。两组患者治疗后出血等级均有一定程度的改善,治疗后治疗组患者出血改善明显优于常规西医对照组（P＜0.05）。不良事件和并发症发生率治疗组低于对照组,有显著差异（P＜0.05）。2.实验研究（1）Bregs/KIR:MDS组患者总体外周血CD25+CD86+表型Bregs细胞比例、细胞因子IL-4和IFN-γ含量较正常健康人均显著增高,均有统计学差异（P＜0.05）;MDS患者2DS3和2DS4等活化型KIR基因较正常组频率显著增高（P＜0.05）。（2）细胞因子:经益髓解毒方联合西药治疗后MDS患者所增高的IL-4、IFN-γ均均有显著下降（P＜0.05）,但仍然高于健康人。（3）KIR基因频率:MDS患者KIR基因频率在3DL2、2DL4、DRB1完全表达,即100%,3DL3为97.78%,其余2DS2、2DL1和3DL1的频率分别为93.33%、97.78%和91.11%,是分布较为常见的基因;而正常组在3DL2、2DL4、3DL3、DRB1完全表达,2DL1、2DL2、2DL3、2DS1和3DL1是较为常见;益髓解毒方联合西药治疗后,治疗有效组患者（包括脾肾两虚、毒瘀阻滞型和脾肾两虚、热毒炽盛型）各基因频率与治疗无效组MDS组比较,2DS1基因频率显著较高,差异显著（P＜0.05,OR＞1）,其余各分型比较均无差异（P＞0.05）。结论:1.通过6个月以上治疗的临床观察,治疗组与对照组MDS患者经治疗后RBC、WBC、PLT、Hb等外周血象均有不同程度的改善,益髓解毒方治疗MDS疗效良好,联合西医基础治疗可显著提高临床疗效。2.Bregs的负调控参与了MDS发病的机制,MDS患者CD25+CD86+表型Bregs数量增高,引起IL-4、IFN-γ等细胞因子分泌增多,进一步导致造血干细胞破坏、凋亡失控和无效造血。IL-4、IFN-γ的表达含量随MDS危度增加而增高,可能在一定程度上可反映MDS病情的危重程度,在进一步验证后可能为中医的辨证诊断提供参考依据。3.MDS患者表达2DS3、2DS4等活化型KIR基因明显增高,推测此类基因更易于被免疫细胞的激活而损伤造血干细胞,造成造血细胞的凋亡过度。4.益髓解毒方治疗MDS可能是通过调控Bregs数量和功能、降低IL-4和IFN-γ等细胞因子的释放、上调KIR活化型基因2DS1,调节自然杀伤细胞,从而抑制造血干细胞的异常克隆,改善造血,诱导分化,因而获得良好疗效。