目的:通过观察益元生血方治疗脾肾亏虚、邪毒内蕴型骨髓增生异常综合征（低危/中危-1）（Myelodysplastic syndrome,MDS）的临床疗效,评价该方的有效性及安全性。方法:本研究纳入就诊于甘肃省中医院血液病科门诊及住院部,诊断为脾肾亏虚、邪毒内蕴型MDS的患者44例,按国际积分预后系统IPSS（International Integral Prognosis System）均符合低危、中危-1。将其随机分为治疗组（22例）和对照组（22例）,各组干预前的年龄、年龄分层、性别均无统计学差异（P＞0.05）。其中对照组给予基础支持治疗,治疗组在对照组的基础上给予益元生血方,均以4周为一疗程,治疗4个疗程。通过分析治疗前后两组患者的血红蛋白（HGB）、中性粒细胞绝对值（ANC）、血小板（PLT）、骨髓增生情况、输血情况、中医证候积分、卡式（KPS）评分表评估益元生血方治疗骨髓增生异常综合征（低危/中危-1）的有效性、安全性,并应用统计软件SPSS26.0对数据进行统计学分析。结果:治疗过程中两组共有2例被剔除,1例自愿退出,最终共纳入并完成统计41例,其中治疗组20例,对照组21例。（1）总体疗效比较:经治疗后治疗组20例病例中基本缓解0例,部分缓解4例,改善11例,无效5例,总有效率为75.00%;对照组基本缓解0例,部分缓解1例,改善9例,无效11例,总有效率为47.62%,益元生血方联合基础支持治疗的总体疗效明显优于基础支持治疗（P＜0.05）。（2）外周血象比较:治疗后两组血红蛋白,中性粒细胞较治疗前均有所提升（P＜0.05）,且与对照组相比较治疗组的血红蛋白、中性粒细胞提升更明显（P＜0.05）。（3）骨髓增生程度两组在治疗前后并无明显改善（P＞0.05）。（4）两组需要输血的人数,治疗组12人,对照组15人。经治疗后治疗组脱离输血4人,减少50%以上5人,总有效率75%。对照组脱离输血1人,减少50%以上6人,总有效率46%,经统计学分析,两组在本次研究中无统计学意义（P＞0.05）。（5）中医证候积分比较:治疗后两组患者的中医证候总积分均较治疗前有所降低（P＜0.05）,且治疗组降低更明显（P＜0.05）。其中两组患者头晕目眩、神疲乏力、面色苍白、心悸气短、腰膝酸软,爪甲色淡积分比较,差异具有统计学意义（P＜0.05）,皮肤紫癜、齿鼻出血积分比较,差异无统计学意义（P＞0.05）。（6）卡氏（KPS）评分比较:治疗组与对照组KPS评分总体较治疗前均有明显的提升（P＜0.05）,且治疗组KPS评分明显优于对照组（P＜0.05）。（7）不良反应及安全性结果:治疗后两组患者均未出现严重不良反应及安全性事件。结论:益元生血方能升高脾肾亏虚、邪毒内蕴型骨髓增生异常综合征（低危/中危-1）患者的血红蛋白、中性粒细胞,一定程度上减少输血量,并改善临床症状,提高患者的生活质量,且具有较好的安全性,疗效优于单纯使用基础支持治疗,临床值得推广。