神经母细胞瘤（NB）是儿童期和婴儿期最常见的恶性肿瘤之一,也是常见的恶性神经肿瘤。铂类药物化疗是其治疗的关键组成部分之一。如何降低铂类药物的对功能器官的毒副作用同时保持其对肿瘤组织的高药效是铂类药物研究的重点。此外,斑蝥素是一种高效的天然毒素,在各种癌症（包括NB）上具有高效的抗肿瘤特性。然而,斑蝥素同样可引起严重的毒副作用,这使得其用于癌症治疗的应用受到限制。在这里本课题将斑蝥素与四价杂合铂前药缀合成为四价铂斑蝥素前药（Can Pt）,Can Pt可以进一步包裹入脂质体内形成纳米前药（Can Pt-NP）,随后的研究显示这是针对NB的选择性的,有效的化疗剂。另一方面,胶质母细胞瘤（GBM）是最常见,也是恶性程度最高的原发性中枢神经系统肿瘤;基因治疗已然成为其治疗的革命性方法之一。然而,目前,缺乏活体适用的高效,低毒副作用的,无免疫原性的非病毒递送系统阻碍了基因治疗向临床转化。为了解决这个问题,本课题设计并合成了一个基于化学修饰的多功能组件聚合纳米结构作为脱氧核糖核酸（DNA）递送系统,以改善DNA对生物环境中的酶降解的耐受性和延长其在体循环中的保留。随后的研究验证了这个递送系统在实现DNA在血液滞留方面的效用。在肿瘤治疗研究部分,本课题将配体环（精氨酸-甘氨酸-天冬氨酸）肽[c RGD]结构连接在递送纳米颗粒远端,并证明了这促进了抗血管生成基因s Flt1的肿瘤靶向递送和基因表达,从而相应地发挥抗GBM血管生成作用以控制肿瘤生长。另外,本课题也证明了本纳米颗粒具备优异的安全性。在此基础之上,为提高基因表达效率,mRNA被认为可用于GBM的基因治疗,然而其高度易损性使得其需要递送载体以在生物环境中为其提供足够的保护。本课题将mRNA与递送纳米颗粒原料复合形成纳米基因载体。该纳米基因载体的离子复合物核心由带相反电荷的聚赖氨酸（p Lys）和mRNA组成。且内部有由氧化还原敏感性二硫键形成的交联结构,从而避免了复合物解离使得其中的mRNA暴露在体内。此外,本课题的一系列设计策略延长复合物在体内的留存时间并增加mRNA的在GBM中的表达。以上结果显示了铂类纳米药物在NB中,以及纳米基因制剂在GBM中的应用前景,他们均可能被广泛应用于临床。