【目的】
　　评估甲磺酸阿帕替尼治疗进展期软组织肉瘤的疗效与安全性，并探索可能的疗效预测指标，为临床治疗进展期软组织肉瘤提供新的策略及试验依据。
　　【方法】
　　采用回顾性研究，收集2017年1月至2019年8月就诊于华中科技大学同济医学院附属协和医院的进展期软组织肉瘤患者，筛选出进展后口服阿帕替尼治疗的患者资料。主要研究终点为中位无进展生存时间，次要研究终点为客观缓解率、疾病控制率和不良反应。根据实体瘤疗效评价标准评估疗效并利用Kaplan-Meier生存分析方法统计患者经阿帕替尼治疗后的中位无进展生存时间；依据不良事件评价标准对患者进行安全性评估；再进一步利用COX比例风险模型分析不良反应与疗效之间的相关性。
　　【结果】
　　1)从2017年1月至2019年8月，共纳入54例患者，男28例，女26例，平均年龄38.5±17.9岁，中位随访时间8.6个月；病理亚型包括腺泡状软组织肉瘤10例，滑膜肉瘤7例，平滑肌肉瘤7例，横纹肌肉瘤6例，恶性小圆细胞肿瘤5例，未分化多形性肉瘤4例，脂肪肉瘤4例，血管肉瘤3例，恶性孤立性纤维瘤2例，透明细胞肉瘤2例，纤维肉瘤、滤泡性树突状细胞肉瘤、上皮样肉瘤、上皮样恶性周围神经鞘膜瘤各1例；
　　2)对54例纳入研究的患者分析发现，1例完全缓解，10例部分缓解，34例疾病稳定，客观缓解率为20.4%，疾病控制率为83.3%；腺泡状软组织肉瘤是疗效最好的亚型，客观缓解率和疾病控制率分别为30%和100%；恶性小圆细胞肿瘤和血管肉瘤疗效反应欠佳，客观缓解率和疾病控制率分别为0%和80.0%、0%和33.3%；平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤、横纹肌肉瘤、未分化多形性肉瘤和脂肪肉瘤的客观缓解率和疾病控制率分别为14.3%和85.7%、28.6%和71.4%、16.6%和83.8%、25.0%和100%、25.0%和75.0%；
　　3)主要研究终点(中位无进展生存时间)：总体人群为5.8个月；按照病理亚型分析，腺泡状软组织肉瘤、未分化多形性肉瘤和平滑肌肉瘤的中位无进展生存时间分别为24.3个月、8.3个月和7.4个月，其余亚型均短于5.8个月；除外优势亚型腺泡状软组织肉瘤后人群的中位无进展生存时间为4.8个月；
　　4)阿帕替尼最常发生的血液学不良反应是白细胞减少(40.7%)和贫血(38.9%)，最常发生的非血液学不良反应是手足综合征(55.6%)、胆红素升高(48.1%)和高血压(46.3%)，多为Ⅰ～Ⅱ级；出现比例超过5%的Ⅲ～Ⅳ级血液学不良反应是贫血(13.0%)、血小板减少(9.3%)、中性粒细胞减少(7.4%)和白细胞减少(7.4%)；出现比例超过5%的Ⅲ～Ⅳ级非血液学不良反应是手足综合征(18.5%)、高血压(13.0%)、蛋白尿(7.4%)、腹泻(5.6%)和口腔溃疡(5.6%)；
　　5)分析出现比例超过5%的Ⅲ～Ⅳ级非血液学不良反应和疗效之间的相关性显示，发生手足综合征与未发生手足综合征患者的中位无进展生存时间分别为12.5个月和3.4个月(P<0.001)；发生腹泻与未发生腹泻患者的中位无进展生存时间分别为35.0个月和4.5个月(P<0.05)；发生高血压与未发生高血压患者的中位无进展生存时间分别为8.3个月和4.5个月(P=0.067)；发生蛋白尿与未发生蛋白尿患者的中位无进展生存时间分别为24.3个月和5个月(P=0.067)；发生口腔溃疡与未发生口腔溃疡患者的中位无进展生存时间分别为5.8个月和5.6个月(P=0.648)。
　　【结论】
　　1)阿帕替尼治疗进展期软组织肉瘤疗效满意，中位无进展生存时间为5.8个月，疾病控制率为83.3%；
　　2)不同病理亚型的软组织肉瘤对阿帕替尼应答率不同，腺泡状软组织肉瘤为优势亚型，其次为未分化多形性肉瘤和平滑肌肉瘤；
　　3)阿帕替尼治疗进展期软组织肉瘤的安全性良好，不良反应基本可控；
　　4)阿帕替尼治疗进展期软组织肉瘤时，发生手足综合征和腹泻的患者有更长的无进展生存时间，发生高血压和蛋白尿的患者有无进展生存时间获益趋势，不良反应的发生有可能作为疗效预测的指标，但需要大规模临床试验验证。