目的：探讨益气养血方对软骨组织、软骨细胞中基质金属蛋白酶-13(MMP-13)、Ⅱ型胶原(COL-Ⅱ)的影响,揭示其治疗骨关节炎(OA)部分药理效应及部分作用机制,并通过临床研究探讨其治疗膝骨关节炎的临床疗效和安全性,为益气养血方治疗膝骨关节炎(KOA)提供理论依据。方法：1.以改良Hulth法建立右膝OA模型,分为假手术组、KOA模型组、阳性药(硫酸氨基葡萄糖钾胶囊)组、益气养血方组各10只,药物干预6周后,采用HE染色观察软骨退变情况,免疫组化检测软骨中MMP13、COL-Ⅱ的表达；2.临床研究按纳入及排除标准将所选膝骨关节炎病例60例,随机分为治疗组对照组各30例。治疗组给予益气养血颗粒,对照组给予硫酸氨基葡萄糖钾胶囊,疗程为4周。疗程结束后,观察两组临床症状、体征、症候积分、SF-36生活量表以及血沉(ESR)、C-反应蛋白(CRP)的变化。结果：1.实验研究显示：与KOA模型组相比,益气养血方组与阳性药物组膝关节软骨表面相对平整,HE染色观察软骨细胞排例相对整齐,软骨层变薄较轻,两组软骨细胞内MMP-13、COL-Ⅱ表达与模型组相比差异有统计学意义(P<0.01),但两组之间无明显差异(P>0.05)。2.两组的疾病疗效、中医证候疗效、WOMAC指数积分、SF-36生活质量、CRP均有改善(P<0.05),在中医证候疗效及部分中医症状积分上治疗组优于对照组(P<0.05)；益气养血方对肝、肾功,血、尿常规无影响p>0.05)。结论：1.益气养血方对兔膝关节软骨具有保护作用,推断其可能调节兔膝关节软骨细胞中MMP-13、COL-Ⅱ的表达,来延缓关节软骨退变。2.益气养血方是治疗膝骨关节炎安全有效的药物,值得进一步研究。