目的：阐明中药新药临床试验中选择安慰剂对照的必要性,初步建立基于安慰剂对照试验设计方法学及统计分析方法学规范。方法：1、文献研究：通过对近十年中医药多中心临床试验文献研究,分析阳性对照和剂量对照存在的问题,探讨安慰剂对照的必要性,并对安慰剂对照的试验设计方法学进行论证。2、基于安慰剂对照的中药新药评价方法学示范研究：以HT胶囊治疗非酒精性单纯性脂肪肝(痰瘀阻络证)的临床试验为范例,通过Ⅱ期一阶段应用安慰剂对照,Ⅱ期二阶段和Ⅲ期临床试验应用东宝肝泰片作为阳性对照,进一步论证新药临床研究中安慰剂对照选择的必要性,深入研究不同设计模式对新药疗效评价的影响,并对相关的评价方法学进行分析和总结。结果：1、安慰剂对照在中药新药临床试验中的必要性研究：①西药阳性对照存在既往临床试验未按中医证型分层分析的有效证据。②中药阳性对照多数未经过严格的临床试验或未经过以安慰剂为对照的临床试验。③既往临床试验条件与当前试验条件的差异使阳性对照药在当前试验条件下的疗效变得不确切。2、中药新药临床试验的评价方法学研究多中心临床试验的疗效评价过程中,考虑中心效应时,计量资料可以利用多重线性回归方法扣除中心效应,然后基于临床界值进行疗效判断。目前尚无分类资料基于临床界值考虑中心效应的评价方法。3、基于安慰剂对照的中药新药评价方法学示范研究：经对多种统计分析方法和疗效评价方法应用于分类资料和计量资料进行分析和对比,最终确认Ⅲ期临床试验基于临床界值的u检验为本研究结论：对肝脏B超和中医证候两个评价指标的疗效,两组等效。结论：1、为保证新药的绝对有效性,中药新药临床试验中应设立安慰剂对照。2、中药新药临床试验统计分析过程中,须依据不同统计分析方法的适应征选择不同的统计分析方法；在新药的疗效评价过程中,统计分析结果已不再重要,基于临床界值的评价结果才是新药临床研究的核心目的。从而确立了临床界值在新药疗效评价中的重要地位。3、初步建立了基于安慰剂对照中药新药临床评价的统计分析规范。