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目的:本文回顾性总结吉林大学第一医院血液肿瘤中心79例非重型再生障碍性贫血(NSAA)患者临床资料、疾病转归及生存状况,为NSAA的治疗及疾病转归提供一定的客观依据。方法:本研究共纳入自2011年1月~2015年9月于我院住院诊断的79例NSAA患者,对79例患者临床资料进行回顾分析,同时随访观察疗效、生存状况。对所得数据资料应用Kolmogorov-Smirnov检验、t检验、Mann-Whitney非参数检验、方差分析、Cox回归、Kaplan-Meier分析等进行统计学分析。结果:1.4年间诊断的再生障碍性贫血(AA)患者共226例,其中79例(35.0%)为NSAA。79例NSAA患者中,男45例,女34例,非输血依赖型NSAA 21例,输血依赖型NSAA 58例。79例NSAA患者中,治疗多以环孢素为主,为64.6%,其次为抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素及以雄激素为主治疗,各为12.7%,NSAA治疗疗效欠佳,治疗有效率为26.6%。2.非输血依赖型NSAA与输血依赖型NSAA比较显示,两组选择药物治疗分别81.0%和96.6%(P=0.021,差异具有统计学意义),输血依赖型NSAA选择药物治疗更多。两组治疗疗效、转归及总体生存率无显著差异。3.环孢素组与ATG联合环孢素组临床资料比较显示,环孢素组确诊年龄为(38.43±17.95)岁,ATG联合环孢素确诊年龄为(20.90±12.56)岁,两组确诊年龄有显著差异(P=0.040,差异具有统计学意义),ATG联合环孢素组年龄低一些。ATG联合环孢素组与环孢素组疗效及转归比较分析,CR、有效率、NR有显著差异,P值均<0.05,差异具有统计学意义。ATG联合环孢素组CR、有效率高于环孢素组,NR低于环孢素组。环孢素组与ATG联合环孢素组3个月、6个月、12个月有效率分别为2.0%和30%、13.7%和60%、21.6%和70%,P值均<0.05,差异具有统计学意义,ATG联合环孢素组3个月、6个月、12个月有效率高于环孢素组。对环孢素组与ATG联合环孢素组总体生存率比较显示,两组总体生存率1年、3年分别为98.0%和100%、90.1%和100%,P值均>0.05,差异不具有统计学意义,可见两组总体生存率无显著差异。4.对环孢素组进行疗效因素分析显示,影响疗效因素包括确诊年龄、初诊时白细胞(WBC)、血小板(PLT)、网织红细胞计数(Ret)。其中确诊年龄≤35岁、初诊时WBC>2.5×109/L、PLT≥15×109/L、Ret≥20×109/L,均为疗效良好的相关因素。对ATG联合环孢素进行疗效因素分析显示,影响疗效因素为初诊Ret,初诊时Ret≥20×109/L,为疗效良好的相关因素。5.79例NSAA患者1年OS为97.4%,3年OS为88.0%。影响总体生存率因素为确诊年龄,确诊年龄≤35岁为总体生存率良好的相关因素。结论:1.NSAA的治疗多以环孢素为主,治疗有效率低;2.输血依赖型NSAA较非输血依赖型NSAA选择药物治疗方案多,两组疗效、转归及总体生存率并无显著差异;3.ATG联合环孢素组较环孢素组CR、有效率高,但两组总体生存率无显著差异;4.影响环孢素疗效的因素包括确诊年龄、初诊时WBC、PLT、Ret,影响ATG联合环孢素疗效因素为Ret;5.影响总体生存率的因素为确诊年龄。