目的：　　慢性乙型肝炎是一种严重危害人类健康的疾病，需要长期治疗。新药替诺福韦酯是治疗慢性乙型肝炎的强效抗病毒药物，目前对替诺福韦酯和恩替卡韦两种一线药物的疗效及安全性评价尚无定论；亦未见替诺福韦酯与其他四种核苷（酸）类似物治疗中国慢性乙型肝炎患者的成本-效果研究的报道。　　研究目的：（1）替诺福韦酯与恩替卡韦药物有效性与安全性的比较；（2）替诺福韦酯与其他四种核苷（酸）类似物的成本-效果分析。　　方法：　　本研究采用Meta分析和系统综述分别评价替诺福韦酯与恩替卡韦的药物有效性和安全性；运用Markov模型评价替诺福韦酯与其他四种核苷（酸）类似物的药物经济性；双因素敏感性分析探讨新药疗效与成本之间的关系。　　1.搜索相关数据库，将比较替诺福韦酯和恩替卡韦在药物疗效和安全性的临床研究纳入分析。药物治疗24周和48周的HBV抑制率、谷丙转氨酶（ALT）复常率以及乙型肝炎e抗原（HBeAg）血清学转化率作为评价两者疗效的主要指标；并系统综述药物的安全性以及耐药情况。　　2.基于中国医疗卫生的角度，采用药物经济学方法（Markov模型）模拟慢性乙型肝炎患者的疾病进展，将每种单药治疗策略所产生的终生治疗费用和总的质量调整寿命年（QALY）分别作为成本和效果的主要测量指标，分析不同的药物治疗策略产生的成本-效果比以及增量成本-效果比。其中，如果五种不同单药治疗策略失败后都将分别对患者进行挽救联合治疗（基础挽救治疗方案：先采用拉米夫定+阿德福韦酯联合治疗，失败后换强效的恩替卡韦+阿德福韦酯联合治疗；备选挽救治疗方案：直接采用恩替卡韦+阿德福韦酯联合治疗）。文中亦分别对原研药和仿制药进行分析。　　3.根据双因素敏感性分析探讨替诺福韦酯疗效与成本之间的关系，提出新药价格调整的合理范围。　　结果：　　1.七篇相关研究符合纳入和排除标准。替诺福韦酯与恩替卡韦在治疗24周和48周病毒DNA抑制率差异没有统计学意义（替诺福韦酯 vs.恩替卡韦，24周：RR=1.10，95％置信区间为[0.91~1.33]；48周：RR=1.07，95%置信区间为[0.99~1.17]）；ALT复常率和HBeAg血清学转化率差异无统计学意义；短期治疗两者的安全性及其耐药情况亦无明显差异。　　2.在基础挽救治疗方案中，将终生治疗产生费用最低的治疗方案（恩替卡韦）作为参比组。与恩替卡韦相比，拉米夫定、阿德福韦酯和替比夫定治疗所产生的费用较高且疗效较差；替诺福韦酯具有更好的疗效，但相应的终身治疗费用也较高；替诺福韦酯所产生的增量成本-效果比远远超过了人们愿意支付的阈值（3×国内人均生产总值，20,466美元∕额外QALY，2014年）。　　3.双因素敏感性分析结果提示，如果将替诺福韦酯年均药物费用从3,176美元分别降低至2,260美元（原研药）和1,600美元（仿制药），那么替诺福韦酯将成为最具有成本-效果的治疗策略。　　结论：　　替诺福韦酯与恩替卡韦在短期治疗周期内（24周和48周）具有相似的药物疗效和安全性；与恩替卡韦相比，替诺福韦酯目前的药物定价过高，不是最优的成本-效果治疗策略；如果替诺福韦酯的年均药物价格降至适当水平，则将成为最具有成本-效果的治疗策略。