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目的:评价吗替麦考酚酯治疗特发性膜性肾病(idiopathic membranous nephropathy,IMN)的有效性及安全性。方法:通过PubMed(1966-2009.9)检索系统,以glomerulonephritis, membranous, membranous nephropathy, membranous glomerulopathy, MGN, extramembranous glomerulopathy, membranous glomerulonephropathy, idiopathic membranous glomerulonephritis, idiopathic membranous nephropathy, mycophenolate mofetil, Cellcept作为检索词,检索1966~2009.9期间发表的关于吗替麦考酚酯治疗特发性膜性肾病安全性及有效性的英文文献。结果:根据检索策略,共检索到445篇文献,阅读文题、摘要及全文后,排除430篇文献,最终纳入15篇,包括IMN患者153例,发表时间从1998年至2009年。其中有3篇随机对照试验(randomised control trial, RCT),1篇非随机对照试验,5篇观察性研究,5篇病例分析,1篇病例报道。2篇RCT(共22例IMN患者)表明,吗替麦考酚酯联合糖皮质激素在降低蛋白尿方面与其他免疫抑制剂同样有效。然而,另1篇RCT(共19例IMN患者)结果显示,单用吗替麦考酚酯治疗与传统治疗方法相比,并不能够有效降低蛋白尿。一篇非随机历史性对照试验表明吗替麦考酚酯联合小剂量糖皮质激素治疗12月能降低蛋白尿,同时改善并稳定肾功能。在5篇病例分析及1篇病例报道中,治疗方案均为吗替麦考酚酯联合糖皮质激素,结果表明吗替麦考酚酯降低蛋白尿效果较好。在15篇文献中,大多数患者对吗替麦考酚酯能够耐受,其不良反应无详细总结和记录,胃肠道症状和感染是最常见的不良反应。结论:目前的证据表明,吗替麦考酚酯联合糖皮质激素能够降低IMN患者蛋白尿同时改善并稳定其肾功能,但单独用药不能降低IMN患者蛋白尿。吗替麦考酚酯治疗IMN安全性及有效性优于其他免疫抑制剂证据尚不够充足,单独用替麦考酚酯是否能使IMN患者获益需要进一步的大样本、长随访期、双盲、随机、临床试验来进一步评估。