【摘 要】
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经历了RNAi作为潜在治疗药物的最初兴奋之后,人们已认识到开发基于RNAi的药物存在很多障碍。首先,未经修饰的小分子干扰RNA(siRNA在体内高度不稳定,因此需要找到在体内具有更
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经历了RNAi作为潜在治疗药物的最初兴奋之后,人们已认识到开发基于RNAi的药物存在很多障碍。首先,未经修饰的小分子干扰RNA(siRNA在体内高度不稳定,因此需要找到在体内具有更高稳定性、更高效价和更长的作用时间的siRNA。目前已有多种化学修饰的siRNA进入临床试验,结果表明制药
After the initial excitement of RNAi as a potential therapeutic drug, it has been recognized that there are many barriers to developing RNAi-based drugs. First, unmodified small interfering RNAs (siRNAs are highly unstable in vivo, and therefore, there is a need to find siRNAs that have greater stability in vivo, higher potency, and longer duration of action. There are a number of chemically modified siRNAs Into clinical trials, the results show that the pharmaceutical
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