【摘 要】
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急性髓系白血病(AML)是一种高度异质性疾病，多个信号通路异常可导致其发病。AML的主要发病因素之一是FLT3基因突变，其主要形式是内部串联重复(ITD)，与AML患者的不良预后密切相关。鉴于FLT3-ITD突变阳性在AML患者预后作用中的重要性，认识FLT3的通路以及开发针对FLT3突变的靶向药物显得十分关键。虽然FLT3抑制剂表现出一定程度的抗白血病活性，但单药使用的临床疗效仍有一定局限性。A
【机 构】
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030001 太原，山西医科大学第一临床医学院,长治医学院附属和平医院血液科,
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急性髓系白血病(AML)是一种高度异质性疾病，多个信号通路异常可导致其发病。AML的主要发病因素之一是FLT3基因突变，其主要形式是内部串联重复(ITD)，与AML患者的不良预后密切相关。鉴于FLT3-ITD突变阳性在AML患者预后作用中的重要性，认识FLT3的通路以及开发针对FLT3突变的靶向药物显得十分关键。虽然FLT3抑制剂表现出一定程度的抗白血病活性，但单药使用的临床疗效仍有一定局限性。AC220(quizartinib)是强效的二代选择性FLT3抑制剂，以AML患者对FLT3抑制剂的耐药机制为基础，越来越多的学者开始研究AC220单药以及联合细胞毒性化疗药物、蛋白激酶抑制剂对FLT3-ITD细胞株及原始白血病细胞的抑制作用，但各组合方案的临床疗效还有待深入研究。
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