论文部分内容阅读
2001年,《Science》杂志将RNAi技术评为2001年的十大科学进展之首,这时曹跃琼还不知道,这项最新技术一年后就将成为自己创业的助推之手。
彼时在某生物技术公司工作的曹跃琼也敏锐地发现,RNAi技术可以帮助医生解决一些临床研究的问题,于是向上司提议立项RNAi技术的业务,却被三次驳回。年轻气盛的曹跃琼哪里服气:“那么好的东西,您不做,那么我来做。”
十多年后,曹跃琼创立和领导的吉凯基因在转化医学领域脱颖而出,不仅成为国内致力于为全国研究型医院医生提供高效科研服务的平台型公司,而且积累和搭建了强大的生物标志物的数据库,建成了从基础研究,到临床前研究,再到临床研究的完整的转化医学系统。
梦想:搭建基础研究和临床治疗间的桥梁
追忆吉凯基因最初成立的日子,曹跃琼颇有感触,“我们是在张江药谷孵化器长大的,最早的时候我们在孵化器一栋6层的小楼,租了一间200平方米的房间开展实验,后来慢慢地从一楼到六楼,每层都拥有了一两间这样的实验室,到2009年我们从孵化器‘毕业’,搬到了张江高科园区的爱迪生路326号”。
“吉凯从创立伊始,就专注于服务研究型临床医生的科研需求,而这些临床医生面对的是成千上万的中国癌症病人,需要寻找的是胃癌、肝癌、肠癌等中国特异癌种的治疗办法。吉凯就是为这些忙于诊疗、无暇顾及基础研究的临床医生,提供医疗科研服务的支持,帮助他们去发现基因和疾病之间的关系。”曹跃琼的目光投向窗外的远方,声音温柔而有力。“我认为吉凯存在的价值,就是搭建基础研究和临床治疗间的桥梁。”
曹跃琼提到的 “桥梁”便是转化医学。1996年,转化医学的理念第一次出现在《柳叶刀》杂志上,这种试图在基础研究与临床医疗之间建立更直接联系的医学研究方法,提出将临床、基础、制药等各种资源有效整合,从而更直接地推动临床问题的解决。
在发达国家,转化医学是创新药物形成的成熟模式,但在中国仍旧处于起步阶段。1996年,曹跃琼从复旦大学生命科学院遗传学研究生毕业,加入了一家生物技术企业,不仅大量接触了临床医生,并且在此期间目睹了临床诊疗和基础研究之间的鸿沟。
跟随曹跃琼十多年,吉凯基因知识资本部总经理金杨晟表示:“国内的众多制药公司几乎都是针对国外已经验证的基因靶标开发抗体药物、小分子药物。中国缺乏发现基因与疾病关系的基础研究的公司。这是新药研发的上游,也是吉凯基因所做的事业。”
创立至今18年春秋,吉凯基因与分布在全国的400多家三级甲等医院、90%的研究型医院建立了基础研究合作关系。最为重要的是,吉凯基因将个性化、非标准化的医生科研项目,做到了工程化和标准化,大大提高了研究效率。在与研究型医生的合作中,吉凯基因形成了独具特色的生物标志物的数据库,并且建立了强大的转化医学基础。
2015年,吉凯基因开始尝试由基础科研服务,向下游的临床应用拓展——与医生合作开展基因治疗和新药研发。2014年至2015年是吉凯的重要转折点,其间发生了两件里程碑事件。一件是引入谱润投资的A轮融资,不仅获得了谱润作为战略投资人的资本注入,更是利用谱润在化学和制药方面的丰富经验和资源,随后不久就帮助吉凯做出了业务梳理和能力拓展的重大决定。
另一件是,北美已经出现了有关白血病治疗的成功案例,而白血病治疗中用到的慢病毒和肿瘤细胞培养,正是吉凯基础研发的优势。当时,白血病专家、上海儿童医学中心儿科转化医学研究所所长周斌兵教授刚回国不久,正在做这方面的研究。在吉凯科研团队的协助下,实验所需的试剂很快便研发出来,大大缩减了研究周期。2015年底,周斌兵教授的研究论文刊登在了国际知名期刊《Nature Medicine》,在国际上首次发现PRPS1基因突变是儿童急性淋巴细胞白血病治疗出现耐药和复发的重要原因之一。
机遇与挑战并存,相对于基础研究,临床应用对数据质量的要求要严苛得多,“常规的科研,保障交付达到90%~95%就可以了,但临床面对的是鲜活的生命,经受不起这几个点的差距。”即使困难重重,曹跃琼还是带领团队挺过来了,围绕白血病的CAR-T细胞治疗,一共完成了数十例研究者发起的临床试验。从量变到质变,吉凯基因自始至终把临床作为原点和核心,通过与医生的紧密合作,从临床样本出发,进行原创新药的研发。今天,吉凯基因已经形成了一条以疾病基因研究服务、疾病早期基因诊断、疾病细胞免疫治疗为一体的全产业链的发展模式。
自信:三大业务护城河构建的竞争力
什么是吉凯的核心竞争力?曹跃琼的回答很坚定,“我覺得是我们构建的系统性的医学研发的工程化平台,将基础研究这个几乎不可能标准化的过程,最大限度标准化了。”
“我要感谢谱润,是他们对企业核心竞争力的深刻理解,让我们有机会在他们的陪伴下,建起了公司的护城河。”吉凯基因通过10多年的建设,将基础研究过程工程化了:在吉凯的研究体系中,实验的数据流、物流、人流是完全分离的,这种完全分离带来了研究数据的高度可重复性和可信性。研究型医生利用这个平台,大幅度提升自己研究经费的使用效率和研究的质量,最终,他们对疾病的理解更加深入、准确。让他们在临床工作中以更快的速度掌握全局。“虽然每个研发项目都是个性化的,但是在吉凯的基础研究平台,是可以实现工程化和标准化的。”曹跃琼解释说。
吉凯基因转化医学研究院首席科学家,曾经在礼来制药和耶鲁大学从事细胞疗法临床研究的程继军博士表示,作为科学家,他非常看重吉凯基因由临床科研服务而积累的海量、功能性的实验大数据。“这是支撑吉凯研发首创药的基础,我们以实际的临床问题作为新药研发的起点,从临床的需求出发,成功率会更高,这在国内和国外都是非常稀少的。”
最重要的核心竞争力,莫过于吉凯基因独一无二的“医生合作+科研服务+产业化支持”的业务模式。这也形成了吉凯基因从基础研究到临床产品开发的转化医学的闭环系统,促进了临床和科研之间的转化和连接。如今,吉凯基因已建成了通过GMP认证的生产车间和上万平方米的研发场地,拥有多项细胞免疫治疗品种和抗体药物品种研发管线。在吉凯基因的医学转化平台上,每年的科研项目大于2000项,日均在线实验大于2000项;拥有的自有已授权及申请中专利达到了130余项,其中包括70余项获得授权的专利。
彼时在某生物技术公司工作的曹跃琼也敏锐地发现,RNAi技术可以帮助医生解决一些临床研究的问题,于是向上司提议立项RNAi技术的业务,却被三次驳回。年轻气盛的曹跃琼哪里服气:“那么好的东西,您不做,那么我来做。”
十多年后,曹跃琼创立和领导的吉凯基因在转化医学领域脱颖而出,不仅成为国内致力于为全国研究型医院医生提供高效科研服务的平台型公司,而且积累和搭建了强大的生物标志物的数据库,建成了从基础研究,到临床前研究,再到临床研究的完整的转化医学系统。
梦想:搭建基础研究和临床治疗间的桥梁
追忆吉凯基因最初成立的日子,曹跃琼颇有感触,“我们是在张江药谷孵化器长大的,最早的时候我们在孵化器一栋6层的小楼,租了一间200平方米的房间开展实验,后来慢慢地从一楼到六楼,每层都拥有了一两间这样的实验室,到2009年我们从孵化器‘毕业’,搬到了张江高科园区的爱迪生路326号”。
“吉凯从创立伊始,就专注于服务研究型临床医生的科研需求,而这些临床医生面对的是成千上万的中国癌症病人,需要寻找的是胃癌、肝癌、肠癌等中国特异癌种的治疗办法。吉凯就是为这些忙于诊疗、无暇顾及基础研究的临床医生,提供医疗科研服务的支持,帮助他们去发现基因和疾病之间的关系。”曹跃琼的目光投向窗外的远方,声音温柔而有力。“我认为吉凯存在的价值,就是搭建基础研究和临床治疗间的桥梁。”
曹跃琼提到的 “桥梁”便是转化医学。1996年,转化医学的理念第一次出现在《柳叶刀》杂志上,这种试图在基础研究与临床医疗之间建立更直接联系的医学研究方法,提出将临床、基础、制药等各种资源有效整合,从而更直接地推动临床问题的解决。
在发达国家,转化医学是创新药物形成的成熟模式,但在中国仍旧处于起步阶段。1996年,曹跃琼从复旦大学生命科学院遗传学研究生毕业,加入了一家生物技术企业,不仅大量接触了临床医生,并且在此期间目睹了临床诊疗和基础研究之间的鸿沟。
跟随曹跃琼十多年,吉凯基因知识资本部总经理金杨晟表示:“国内的众多制药公司几乎都是针对国外已经验证的基因靶标开发抗体药物、小分子药物。中国缺乏发现基因与疾病关系的基础研究的公司。这是新药研发的上游,也是吉凯基因所做的事业。”
创立至今18年春秋,吉凯基因与分布在全国的400多家三级甲等医院、90%的研究型医院建立了基础研究合作关系。最为重要的是,吉凯基因将个性化、非标准化的医生科研项目,做到了工程化和标准化,大大提高了研究效率。在与研究型医生的合作中,吉凯基因形成了独具特色的生物标志物的数据库,并且建立了强大的转化医学基础。
2015年,吉凯基因开始尝试由基础科研服务,向下游的临床应用拓展——与医生合作开展基因治疗和新药研发。2014年至2015年是吉凯的重要转折点,其间发生了两件里程碑事件。一件是引入谱润投资的A轮融资,不仅获得了谱润作为战略投资人的资本注入,更是利用谱润在化学和制药方面的丰富经验和资源,随后不久就帮助吉凯做出了业务梳理和能力拓展的重大决定。
另一件是,北美已经出现了有关白血病治疗的成功案例,而白血病治疗中用到的慢病毒和肿瘤细胞培养,正是吉凯基础研发的优势。当时,白血病专家、上海儿童医学中心儿科转化医学研究所所长周斌兵教授刚回国不久,正在做这方面的研究。在吉凯科研团队的协助下,实验所需的试剂很快便研发出来,大大缩减了研究周期。2015年底,周斌兵教授的研究论文刊登在了国际知名期刊《Nature Medicine》,在国际上首次发现PRPS1基因突变是儿童急性淋巴细胞白血病治疗出现耐药和复发的重要原因之一。
机遇与挑战并存,相对于基础研究,临床应用对数据质量的要求要严苛得多,“常规的科研,保障交付达到90%~95%就可以了,但临床面对的是鲜活的生命,经受不起这几个点的差距。”即使困难重重,曹跃琼还是带领团队挺过来了,围绕白血病的CAR-T细胞治疗,一共完成了数十例研究者发起的临床试验。从量变到质变,吉凯基因自始至终把临床作为原点和核心,通过与医生的紧密合作,从临床样本出发,进行原创新药的研发。今天,吉凯基因已经形成了一条以疾病基因研究服务、疾病早期基因诊断、疾病细胞免疫治疗为一体的全产业链的发展模式。
自信:三大业务护城河构建的竞争力
什么是吉凯的核心竞争力?曹跃琼的回答很坚定,“我覺得是我们构建的系统性的医学研发的工程化平台,将基础研究这个几乎不可能标准化的过程,最大限度标准化了。”
“我要感谢谱润,是他们对企业核心竞争力的深刻理解,让我们有机会在他们的陪伴下,建起了公司的护城河。”吉凯基因通过10多年的建设,将基础研究过程工程化了:在吉凯的研究体系中,实验的数据流、物流、人流是完全分离的,这种完全分离带来了研究数据的高度可重复性和可信性。研究型医生利用这个平台,大幅度提升自己研究经费的使用效率和研究的质量,最终,他们对疾病的理解更加深入、准确。让他们在临床工作中以更快的速度掌握全局。“虽然每个研发项目都是个性化的,但是在吉凯的基础研究平台,是可以实现工程化和标准化的。”曹跃琼解释说。
吉凯基因转化医学研究院首席科学家,曾经在礼来制药和耶鲁大学从事细胞疗法临床研究的程继军博士表示,作为科学家,他非常看重吉凯基因由临床科研服务而积累的海量、功能性的实验大数据。“这是支撑吉凯研发首创药的基础,我们以实际的临床问题作为新药研发的起点,从临床的需求出发,成功率会更高,这在国内和国外都是非常稀少的。”
最重要的核心竞争力,莫过于吉凯基因独一无二的“医生合作+科研服务+产业化支持”的业务模式。这也形成了吉凯基因从基础研究到临床产品开发的转化医学的闭环系统,促进了临床和科研之间的转化和连接。如今,吉凯基因已建成了通过GMP认证的生产车间和上万平方米的研发场地,拥有多项细胞免疫治疗品种和抗体药物品种研发管线。在吉凯基因的医学转化平台上,每年的科研项目大于2000项,日均在线实验大于2000项;拥有的自有已授权及申请中专利达到了130余项,其中包括70余项获得授权的专利。