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肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)为一快速进展性疾病,目前是世界范围内难以治愈的疾病之一,是最常见的运动神经元病,它以皮层、脑干以及脊髓的运动神经元的进展性变性为特征,导致肌萎缩、瘫痪,最终因呼吸肌功能障碍而死亡.大约5％～10％的ALS是遗传性的(家族性),大多数是散发的ALS.