探讨大剂量化疗联合鞘内注射甲氨蝶呤(ITMTX)对复发髓母细胞瘤患儿的治疗价值。
方法2011年2月至2014年2月首都医科大学附属北京世纪坛医院确诊复发髓母细胞瘤患儿共40例，年龄10.6岁(2.7～17.7岁)。给予卡铂和依托泊苷持续输注96 h，共4个疗程；后序贯给予异环磷酰胺、依托泊苷和奈达铂化疗3个疗程；病情稳定后口服替莫唑胺和依托泊苷维持治疗12个疗程。所有患儿随机分为2组：鞘内注射组(简称鞘注组)(每次化疗或每3周给予ITMTX)和非鞘注组。比较2组患儿的化疗和鞘注不良反应、有效反应率、化疗起效时间、肿瘤进展时间(TTP)、治疗失败时间(TTF)和肿瘤无复发生存时间(RFI)，采用Kaplan－Meier法计算总体生存率，2组间比较采用χ2或t检验。
结果截至2016年12月30日，随访时间29.4个月(2～57个月)，总体3年生存率为(53.5±8.1)%，治疗有效反应率为45.0%，平均起效时间2个月，无复发时间18个月。鞘注组患儿3年生存率为(66.6±11.5)%，有效反应率高达70.0%，治疗起效时间为1.5个月，TTP 24个月无事件率为70.0%，TTF 24个月无事件率为90.0%，RFI为22.5个月。非鞘注组的3年生存率为(40.0±11.0)%，有效反应率仅为20.0%，治疗起效时间为2.5个月(1.5～4.0个月)，TTP的24个月无事件率为35.0%，TTF的24个月无事件率为50.0%，RFI为5个月(0～40个月)。鞘注组患儿的RFI、24个月的TTP和TTF显著优于非鞘注组患儿，差异均有统计学意义(均P<0.05)。化疗不良反应主要表现为胃肠道和血液学方面，未见明显鞘注不良反应。
结论在强化化疗的基础上ITMTX可进一步提高复发髓母细胞瘤患儿的远期无病生存率，且方便可行，更适用于国内复发髓母细胞瘤患儿。