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中枢神经系统疾病基因治疗研究近几年随着基因载体和导入技术的应用和拓宽,已蓬勃发展起来,最新成就令人鼓舞,但应用于临床仍还有许多问题急待解决,本文首先概述了中枢神经系统疾病基因治疗研究基础,指出中枢神经系统疾病基因治疗研究的主流方向,随后着重于讨论几种主要中枢神经系统疾病基因治疗的策略和进展,以及一些新的研究思路,最后讨论该治疗技术面临的难题。