目的探讨他克莫司(FK506)治疗儿童激素依赖型与激素耐药型肾病综合征(NS)的临床疗效和安全性。方法选择2007年6月至2011年12月在广州医学院附属广州市第一人民医院儿科住院的NS患儿42例,其中激素依赖型NS(SDNS)32例,激素耐药型NS(SRNS)10例;应用FK506联合激素进行治疗。分别于治疗前和治疗后12周观察各项指标变化,包括(1)24h尿蛋白定量、尿素氮(BUN)、血肌酐(Scr)、血浆白蛋白(Alb)、血和尿β2微球蛋白(β2-MG);(2)血脂检验指标:总胆固醇(TC)、三酰甘油(TG);(3)高凝状态指标:凝血酶原时间(PT)、活化部分凝血激酶时间(APTT)、血浆纤维蛋白原(Fib)和血D二聚体(D-dimer)。结果治疗后各项临床生化指标明显改善,差异均有统计学意义(P<0.05或P<0.01);血脂和高凝相关指标也明显改善;蛋白尿明显减轻。完全缓解29例,部分缓解9例,无效4例。其中单纯型NS11例均完全缓解;肾炎型NS18例完全缓解,部分缓解9例,无效4例。病理类型为微小病变5例(完全缓解)、局灶节段性肾小球硬化5例(3例无效、2例部分缓解)、系膜增生性肾炎6例(4例完全缓解、2例部分缓解)。轻度胃肠道反应4例,腹泻2例。结论 FK506联合激素治疗儿童SDNS与SRNS,可以减少蛋白尿、降低高血脂和改善高凝状态,多数得到缓解,认为治疗儿童肾病综合征安全有效,副反应少。