目的观察大剂量甲氨蝶呤治疗儿童白血病血药浓度与疗效的关系。方法 2010年12月～2017年12月,选取在本院接受治疗的120例儿童白血病患者为研究对象,患儿均进行大剂量甲氨蝶呤治疗,对比患儿不同时间药物浓度以及不良反应发生情况。结果用药后0 h,24 h,48 h,72 h,MTX血药浓度分别为:(14.91±3.11)μmol/L,(5.96±2.62)μmol/L,(0.21±0.06)μmol/L,(0.08±0.003)μmol/L,大剂量甲氨蝶呤治疗后,患儿药物使用后0 h的时间血药浓度最高,用药72 h后血药浓度最低;血液浓度>10μmol/L患儿不良反应发生率为52.50%,血药浓度>1μmol/L患儿不良反应发生率为50.00%,血药浓度>0.1μmol/L患儿不良反应发生率为21.67%。结论儿童白血病进行大剂量甲氨蝶呤治疗后,不同时间点血药浓度差异较大,患儿不同时间内的不良反应不同,因此需在药物使用后不同时间点进行全面监控,针对性进行适应干预,降低患儿不良反应发生率。