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俄羅斯生物学家丹尼斯·雷布里科夫已开始对听力正常的女性捐赠的卵子进行基因编辑,以了解如何让一些聋哑夫妇生下没有听力障碍的孩子。他在10月17日发送给《自然》杂志的电子邮件中,详细说明了这一设想。当时,雷布里科夫告诉《自然》杂志,将使用流行的CRISPR工具,来创建有HIV抗体的“基因编辑婴儿”。
丹尼斯·雷布里科夫表示,在获得监管部门批准之前,他不会编辑胚胎的基因。
扑朔迷离
9月,俄罗斯杂志《N 1》发表了一篇报道,以及一份雷布里科夫的电子邮件。该报道称,一对聋哑夫妇已经开始接受基因编辑受精卵的测试程序。雷布里科夫的邮件则声称,实验的目的是为了更好地了解潜在有害的“脱靶”突变,这是使用CRISPR-Cas9编辑胚胎的已知挑战。
雷布里科夫说,他将很快发表卵子实验的结果,该实验还涉及测试CRISPR修复与耳聋相关的基因GJB2的能力,这种基因来自拥有这种突变的人的身体细胞。如果没有干预措施(例如助听器或人工耳蜗),则具有两个GJB2突变基因拷贝的人,将听不到任何声音。雷布里科夫表示,这些实验结果将为临床工作打下基础。
雷布里科夫补充说,他已获得当地审查委员会的许可,才进行研究。除了得到接受手术的聋哑夫妻的同意外,他还在与另外四对夫妻进行讨论。第一对夫妻双方都有两个突变的GJB2基因,他想要帮助这样的夫妇拥有一个听力不受影响的孩子。
然而,《N 1》杂志声称,这对夫妻并没有签署同意书,且出于个人原因放弃了创造“基因编辑婴儿”的想法。
雷布里科夫说,这些只是暂时的障碍。捐献卵子的妇女只是在接受人工耳蜗植入的过程中“暂时休息”了一个月。
雷布里科夫强调,若未经俄罗斯联邦卫生部批准,他就不会继续进行该程序。“未经监管机构的许可,我绝对不会转移经过基因编辑的胚胎。”
备受争议
卫生部的批准可能不会很快到来。俄罗斯联邦卫生部发表声明说,有关“基因编辑胎儿”的做法还为时过早。雷布里科夫说,“很难预测”他何时会获得许可,但他一定会在必要的安全检查后得到批准。
在计划培育“基因编辑婴儿”的新闻出炉后,雷布里科夫一举成名。这则新闻震惊了国际研究人员,他们担心雷布里科夫会跟随中国科学家贺建奎的脚步。贺建奎去年宣布世界上第一批“基因编辑婴儿”—一对双胞胎女孩,其基因组因经过编辑而备受争议。
雷布里科夫计划使用CRISPR干扰他曾经编辑过的基因—CCR5。许多科学家说,这种编辑带来的好处—可能会抵抗艾滋病病毒—很难抵消基因编辑带来的未知风险,况且,还有其他方法可以防止艾滋病病毒遗传。
根据雷布里科夫的最新电子邮件所示,他尚未放弃编辑CCR5基因的计划。他已经开始寻找那些想要生孩子,并且对服用艾滋病药物反应不佳的、感染艾滋病毒的女性。雷布里科夫认为,这类人可能是验证该程序的优质候选人,因为她们将病毒传播给孩子的概率更高。
《N 1》杂志声称,这对夫妻并没有签署同意书。
雷布里科夫告诉《自然》杂志,他仍在寻找这样的女人,但这样的人很少。
国际框架
同时,雷布里科夫开始了另一个项目—修复人类胚胎中的GJB2基因。
一些科学家和伦理学家也在质疑这种方法所带来的好处,因为听力损失并不是致命的疾病。CRISPR基因编辑工具的先驱、加州大学伯克利分校的生物学家詹妮弗·杜德纳说:“该项目是不计后果的投机项目,这明显不道德,并且损害了旨在为人类提供帮助而不是伤害他们的这项技术的信誉。”
去年年末,贺建奎发表爆炸性言论后,世界卫生组织(WHO)责成一个委员会,以创建一个国际框架来管理基因编辑的临床使用。今年8月,世界卫生组织委员会还启用了一个专注于人类基因编辑的国际临床研究注册机构,来监督基因编辑这一程序。由美国国家科学院、美国国家医学科学院和英国皇家学会成立的国际委员会,也正在准备一个框架,来指导生殖胚系基因编辑的临床研究,该框架预计将于2020年春季发布。委员会将在11月14日至15日举行一次公开会议,以收集对该框架的看法。
雷布里科夫不久前告诉彭博新闻社,他希望国际一致同意将基因编辑转移到临床实践。他也对目前相关规定还不存在感到沮丧。
伦敦弗朗西斯·克里克研究所的发育生物学家、世界卫生组织委员会成员罗宾·洛弗尔·巴杰说,雷布里科夫应该等到明确的框架成型之后再进行临床试验,而这需要时间。“这不是一件简单的事情,认为我们可以在几个月内为一个非常复杂的科学领域和潜在的临床领域提出全球监管解决方案,也很荒谬。”