目的:研究加减知柏地黄丸治疗阴虚火旺兼胃热炽盛型特发性中枢性性早熟(ICPP)的临床疗效。方法:79例ICPP女孩乳房发育均超过TannerⅡ期,其中59例使用加减知柏地黄丸合剂治疗,20例使用加减知柏地黄丸联合甲地孕酮治疗作为对照,疗程为6个月。治疗前后分别进行血清FSH、LH、E2、GH水平及子宫容积、卵巢容积、骨龄和乳房直径等的测定。结果:两组治疗后乳房直径较治疗前明显缩小(均为P<0.01),且两组比较有显著性差别(P<0.05)。经治疗后两组患儿血清FSH、LH、E2、GH水平均呈下降趋势,其中治疗组的LH和E2较治疗前明显下降(分别为P<0.05、P<0.01)。对照组E2较治疗前亦明显下降(P<0.01);但两组生殖激素水平无显著性差别(P>0.05)。治疗组子宫容积较治疗前有下降趋势,右卵巢容积较治疗前缩小(P<0.05),对照组子宫容积较治疗前变化不大,而左卵巢容积较治疗前缩小(P<0.05)。治疗后两组子宫、卵巢容积无显著性差别(P>0.05)。两组骨龄较治疗前无进展(P>0.05)。结论:加减知柏地黄丸能使提前出现的第二性征如增大的乳房明显回缩;并能降低患儿提前升高的血清生殖激素,其中以降低LH和E2明显;控制骨龄的继续发育;使提前发育的卵巢和子宫缩小,尤其对卵巢的影响更为明显。加减知柏地黄丸联合联合甲地孕酮应用亦有类似效应,二者并无协同增强作用,但加减知柏地黄丸能弥补甲地孕酮不能抑制骨骺融合过快的缺陷。