进行性肌营养不良基因治疗研究进展与展望

来源 :中国实用儿科杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户：szmms

【摘要】

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<正>1概述进行性肌营养不良(progressive muscular dystrophy,PMD)指的是一组异质性肌肉退化的遗传性疾病。横纹肌组织占体重的35%,目前发现有80多个与横纹肌相关的单基因遗

【作者】

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李晶毛萌

【机构】

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四川大学华西第二医院儿科,

【出处】

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中国实用儿科杂志

【发表日期】

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2014年07期

【关键词】

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进行性肌营养不良基因治疗腺相关病毒反义治疗基因置换

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<正>1概述进行性肌营养不良(progressive muscular dystrophy,PMD)指的是一组异质性肌肉退化的遗传性疾病。横纹肌组织占体重的35%,目前发现有80多个与横纹肌相关的单基因遗传病。在欧洲,被肌营养不良(包括严重甚至致命的遗传性肌肉萎缩疾病)困扰着的人群超过200万例。该病可累及骨骼肌和心肌,从而导致进行性加重的肢体运动障碍及呼吸衰竭、心脏功能障碍。最常见的肌营养不良是Duchenne型肌营养不良(DMD),是由

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