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酶是80年代初期发现的具有自催化活性的RNA片从核酸水平来破坏对人体不利的基因在人细胞内的表达,这是一种比较专一,且对人体危害相对较小的一种方式,经过改诉核酶不仅能起顺式作用,更重要的是也能以反式作用,这样就使得人们能够设计出针对RNA的各种具有治疗作用的核酶,该文着重介绍具锤头型结构域和发夹型结构域的2类核酶的设计,及核酶作为治疗药物所要考虑的一些问题。