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目的 回顾性分析采用CAV(CTX+ THP+ VCR)/IE(IFO+VP-1 6)交替方案联合手术和/或放疗治疗儿童中危型横纹肌肉瘤(rhabdomyosarcoma,RMS)的疗效和生存.方法 对初治儿童中危型RMS患儿采用CAV/IE交替方案诱导化疗4～6个疗程,随后根据肿瘤缩小情况采取手术和/或放疗,局部治疗后继续化疗,总疗程数8～10程.计算诱导化疗后手术切除的肿瘤组织坏死率.结果 2003年6月至2012年3月期间,共38例患儿纳入研究;中位年龄5岁(1.4～18.0岁);胚胎型31例(81.6％),主要起病部位为脑膜旁区域15例(39.5％).诱导化疗有效率为89.5％(34/38).接受局部治疗27例.9例患儿诱导化疗后手术并行肿瘤组织坏死率计算,6例肿瘤坏死率≥90％,3例肿瘤坏死率＜90％.化疗不良反应主要是骨髓抑制,对症处理均能恢复.中位随访时间22个月(4.5～97.7个月).全组患儿3年总生存率和无事件生存率分别为59.4％和47.3％.将全组患儿分为化疗联合局部治疗组(27例)和单纯化疗组(11例),患儿的3年总生存率分别为72.2％和33.3％(P=0.001),3年无事件生存率分别为53.3％和33.3％(P=0.025).行肿瘤组织坏死率计算的9例患儿中,组织坏死率在90％～100％的6例患儿均存活,组织坏死率＜90％的3例患儿均死亡.结论 采用CAV/IE交替化疗方案治疗儿童中危型横纹肌肉瘤有效率较高、组织坏死率较高,毒性可耐受.积极、规范的综合治疗有助于进一步提高患儿的长期生存率。