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基因治疗是根治β地贫的唯一途径。本文就目前对β地贫基因治疗研究的β珠蛋白基因转移治疗、药物的基因治疗、反义核酸技术的治疗作了较为系统的综述，着重介绍了RV、AAV载体介导β基因导入β地贫患者造血干／祖细胞以获得细胞和红系组织的稳定整合和正常表达、HU等药物激活γ珠蛋白基因表达及提高β654突变基因转录本正常剪接水平、反义核酸修复β654突变基因转录本正常剪接等研究的新进展及其作用机制和临床治疗的探索。