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纳米抗体是只包含一个可变区重链抗体,其大小仅几个纳米,兼具传统抗体与小分子药物的优势.Caplacizumab是迄今首个获批上市的纳米抗体药,其适应症是起病急骤、进展迅速、危及生命且临床罕见的自身免疫性疾病获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP).本文回顾了aTTP的临床特征、未满足临床需求、caplacizumab的作用机制及其用于aTTP的完整临床研发历程,期望为罕见病临床药物研发的整体策略和研发计划提供参考.