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随着人类基因组计划的完成,基因表达和调控等功能研究成为生物医学研究的主要内容.利用同源重组原理的基因敲除(knockout)技术使基因功能研究取得了重要进展,但其本身存在胚胎致死性的限制,而且不适用于人类的基因功能研究[1].利用RNA干扰(RNA interference,RNAi)原理的基因拆卸(knockdown)技术能够克服基因敲除技术的局限性,已经成为研究基因功能的更有效方法,并且RNAi技术具有高效性和特异性,极有可能发展成为特异性治疗手段[2].现介绍RNAi技术用于白血病等肿瘤性疾病和病毒感染等基因治疗的研究现状和应用前景。