为验证中医的科学性、指导我们认识及诊疗疾病,必须通过中医临床研究来探索。中医临床实验包括中医诊断实验研究和中医治疗学实验(试验)研究。常见的临床研究方法分为系统性综述、试验性研究、非随机和观察性的比较研究、病例系列研究四大类。临床实验设计的原则包括对照、随机、重复,以及盲法。实验设计基本要素为研究对象、处理因素和实验效应。中医临床试验的方法有随机对照研究(RCT)、队列研究、单病例随机对照试验、时序试验等。随机对照试验研究(RCT)是治疗性临床研究的金标准方法。近年来,临床流行病学研究(DME方法)及层次分析法(AHP)与Delphi法相结合的研究方法等新型研究方案被引入中医药临床实验,使得中医临床研究逐步优化。中医临床实验的主要影响因素包括偏倚、机遇和依从性,在临床研究中应尽量控制偏倚,并合理提高依从性。为了提高临床治疗学研究的效益,保障安全,在实施以患者为对象的临床治疗学前,要求开展预实验。