【摘 要】
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β-地中海贫血(β-thalassemia,简称β-地贫)是由于β珠蛋白基因的缺失或突变导致β珠蛋白链合成障碍所引起的溶血性贫血.β地中海贫血的分子遗传学基础是由于β珠蛋白基
【机 构】
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广东省计划生育科学技术研究所,广州510600
【出 处】
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广东省遗传学会第九届代表大会暨学术研讨会
论文部分内容阅读
β-地中海贫血(β-thalassemia,简称β-地贫)是由于β珠蛋白基因的缺失或突变导致β珠蛋白链合成障碍所引起的溶血性贫血.β地中海贫血的分子遗传学基础是由于β珠蛋白基因发生突变,导致β珠蛋白链的合成不足或完全不能合成,引起α与非α珠蛋白链的合成比例不平衡,影响正常血红蛋白的合成.RNA干扰(RNA interference,RNAi)是研究生物体基因表达、调控与功能的一项崭新技术,它利用了由小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)引起的生物细胞内同源基因的特异性沉默现象,其本质是siRNA与对应的rnRNA特异结合、降解,从而阻止mRNA的翻译.本研究采用RNA干扰技术,通过抑制α-珠蛋白基因的表达,达到平衡α/β珠蛋白比例.本实验中设计合成了靶序列Oligo DNA,退火形成双链DNA,克隆到慢病毒pLKO载体, 在脂质体的介导下将psPAX2、pMD2.G及慢病毒载体三质粒共转染293T细胞,成功构建α—珠蛋白基因RNAi慢病毒载体,为采用RNAi技术治疗β-地贫的研究创造了条件.
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