药理研究表明，附子的化学成分主要为剧毒的二萜双酯类生物碱、乌头碱、次乌头碱、中乌头碱及消旋去甲乌药碱；此外，还含有甲基多巴胺盐酸盐及去甲猪毛菜碱等。其中以乌头碱的毒性最大，3～4mg可致人死亡‘门。它们对热不稳定，水溶液中加热易水解。炮制品水煎过程中水环境和溶出成分对毒效组分的稳定发挥了更大的作用，炮制和煎煮的过程不仅有利于减毒，更有利于药效成分的稳定。如煎煮方法不当或剂量过大，临床上常导致中毒事件的发生。双酯型生物碱对人体的毒性作用表现为引起心律失常和抑制呼吸。乌头碱中毒可导致心肌兴奋性增高，产生各种心律失常，如房室传导阻滞、室性期前收缩、房性期前收缩。附子能促使心肌细胞Na+通道开放，加速NaT+内流，促使细胞去极化，从而引起心律失常；而乌头碱导致心率变慢和传导阻滞可经切断迷走神经所抑制。 临床中将甘草、干姜与附子合用可明显减少附子毒性。《伤寒论》中用附子者有20方，配甘草者有18首。其用附子的指征主要是“少阴病，脉微细，但欲寐”，“若小便色白者，少阴病形悉具”。故附子用量依据患者体质、病情缓急灵活应用，“因人”、“因病”制宜，并讲究煎服方法，遵古法“以水三升，煮取一升”之法。