目的:鉴于乳腺癌的高疾病负担,对其治疗方案进行经济学评价,不仅可以为临床用药提供参考,对促进我国医疗资源的合理使用也具有重要的意义。本研究将从支付方角度出发,评价依维莫司联合依西美坦用于晚期乳腺癌患者的经济性。方法:建立包含有效/稳定、进展、死亡3个状态的Markov模型,循环周期为1个月。同时,根据BOLERO-2临床试验数据计算转移概率,模拟激素受体阳性晚期乳腺癌患者10年内的疾病进展状况。本研究将收集直接医疗成本,从而对依西美坦联用依维莫司和依西美坦单用两种治疗策略进行成本效果分析,并采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析考察参数不确定性对模型结果的影响。结果:Markov模型运行获得的中位无进展生存期(progression-free survival,PFS):依西美坦加用依维莫司组7.8个月,依西美坦单用组3.2个月。BOLERO-2临床试验报道的中位PFS:联合给药组为7.9个月,依西美坦单用组为3.2个月。基础分析结果显示,依西美坦加用依维莫司组与依西美坦单用组相比,增量成本效果比(incremental cost effectiveness ratio,ICER)为587 442元/质量调整生命年(quality-adjusted life year,QALY),高于意愿支付阈值(willingness-to-pay,WTP),即161 940元。单因素敏感性分析结果提示依维莫司联用依西美坦组有效/稳定状态效用值是最大影响参数,但是随着参数值改变,ICER值始终高于WTP阈值(161 940元)。概率敏感性分析结果提示在WTP为161 940元的阈值内,依维莫司联用依西美坦较依西美坦单用不具有成本效果;当WTP阈值大于600 000元时,依维莫司联用依西美坦具有成本效果的概率大于50%。结论:研究证明,与依西美坦单药方案相比,依西美坦加用依维莫司用于激素受体阳性的晚期乳腺癌患者不具有成本效果,临床实践中可权衡患者经济条件及自身意愿选择治疗方案。此外,降低依维莫司价格或将其纳入医保目录,可减轻患者的经济负担,是一种提高依西美坦联用依维莫司成本效果的较好选择;对临床药师而言,提高药物依从性、有效管理药物不良反应、研究新的生物标记物等也许是提高依西美坦联用依维莫司组成本效果的潜在措施。