构建高效率、高灵敏度、高稳定性的生物传感器和纳米药物载体在生物传感、疾病诊断和治疗等领域具有非常重要的意义。核酸不仅能够储存和传递遗传信息,而且具有优异的分子识别和自组装功能,且具有优异的可编程性、良好的生物相容性等优点,因此可用于设计各种类型的核酸探针（如荧光探针、电化学探针等）和核酸药物。然而,传统的核酸探针多为线性探针,容易被核酸酶降解导致稳定性差,且进入细胞的效率较低,因此在复杂生理环境中的性能大打折扣。此外,核酸药物的开发也面临着细胞摄取率较低和细胞内稳定性较差等因素的限制,导致给药效率低。框架核酸（framework nucleic acids,FNAs）的出现有望解决核酸材料在生物传感和药物载体应用领域面临的上述问题。框架核酸是指由DNA构成的三维外壳或者外框骨架。与传统的线性核酸相比,框架核酸可以不借助转染试剂而直接通过细胞内吞途径进入细胞,并具有良好的抗核酸酶酶切的能力,可以在复杂生理环境中保持传感或治疗性能。因此,本论文充分利用框架核酸的优点,构建了更加稳定、高效以及高生物相容性的荧光生物传感器,同时引入光声成像提高核酸探针的生物组织穿透深度和成像对比度,并构建了基于框架核酸的CRISPRCas9药物载体,实现细胞内的基因沉默。具体研究内容包括以下方面:（1）在第二章中,为了解决传统的线性核酸探针容易受到核酸酶降解作用的问题,设计了自组装DNA纳米笼框架核酸,并将功能核酸探针（靶向ATP的核酸适体探针）封装在DNA纳米笼结构的内部空腔中,最终构建了DNA纳米笼装载的功能核酸探针（Cage-probe）。通过一系列的实验证明,与传统的线性和核酸适体探针相比,Cage-probe具有出色的抗核酸酶酶切的能力,并且能够不通过转染流程,而被细胞自主摄取。本章所构建的DNA纳米笼装载功能核酸探针策略为构建高稳定性、高生物相容性的生物传感器提供了新的思路。（2）在第三章中,为了解决传统的荧光生物传感器在生物介质中容易受到光散射干扰的问题,在第二章构建的自组装DNA纳米笼结构的基础上,将光声核酸探针包封在其中,构建了DNA纳米笼装载的光声核酸探针（Cage-PA-probe）。与传统的荧光生物传感器相比,Cage-PA-probe表现出更强的组织穿透深度,成功实现了活体内靶标的成像（以mi RNA-21为例）。本章所构建的DNA纳米笼装载光声探针为构建高稳定性的活体成像探针提供了新的方法。（3）在第四章中,为了实现CRISPR-Cas9体系的细胞递送,提出了利用DNA四面体运载CRISPR-Cas9体系用于细胞内基因沉默的策略。该工作中,首先通过质粒的构建,获得了与商用蛋白切割活性相近的高纯度Cas9蛋白。然后利用激光共聚焦显微技术和流式细胞术成功证明了利用DNA四面体运载CRISPR-Cas9体系的策略的可行性。本章所提出的DNA四面体运载策略有望为CRISPR-Cas9体系在基因治疗方面领域的应用提供新的思路。