本文旨在运用中医和中西医结合理论方法探讨小儿难治性肾病综合征的病因病机和临床征候特点，针对西医治疗难治性肾病综合征的常用药物环磷酰胺对性腺的毒副作用，通过实验研究和临床观察，明确补肾健脾方对性腺的影响。实验研究了环磷酰胺及环磷酰胺与补肾健脾方合用对大鼠性腺和性激素的影响，初步探讨了其作用机理。动物实验表明：补肾健脾方和环磷酰胺联合使用与单独使用环磷酰胺相比，二者联合使用可使大鼠的血清睾酮含量明显高于环磷酰胺致性腺损伤大鼠的血清睾酮含量，同时具有降低卵泡刺激素、促黄体生成素含量，并调节性激素水平趋向正常的作用。临床观察结果也显示，29例男性患者中，补肾健脾方与环磷酰胺配合使用，结果无一例性腺损伤。分析认为补肾健脾方可补肾健脾保护和促进生殖机能，并可能通过促进下丘脑-垂体-性腺轴的组织形态学改变和调节其内分泌、以及清除自由基，发挥对抗或减轻环磷酰胺的性腺毒性的作用。实验研究表明，补肾健脾方与环磷酰胺合用治疗难治性肾病综合征，可以提高疗效，且可在一定程度上减轻环磷酰胺导致的性腺损害，为临床应用提供了一定的实验依据。