基于二酮酸结构的小分子化合物的设计、合成及抗HCV活性研究

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RNA依赖的RNA聚合酶NS5B是丙型肝炎病毒(HCV)复制过程中的关键酶。近年来,针对NS5B抑制剂的研究已经成为抗HCV药物研究领域的热点。本文的第一章综述了NS5B抑制剂的研究进展,其中苯二酮酸是作用于活性位点的非核苷类抑制剂,潜在毒副作用小,不易产生耐药性,但二酮酸结构难以透过细胞膜,热稳定性和体内稳定性都较差,所以研究开发模拟二酮酸结构的类似物,可以改善这类化合物的类药性,提高细胞水平的抗HCV活性,对于深入研究抗HCV作用机理以及开发新结构类型的抗HCV药物有着重要的意义和价值。第二章以苯二酮酸衍生物和类似物为训练集建立了基于公共结构的药效团模型。采用药效团模型和分子对接相结合的方法对课题组建立的天然化合物库进行了虚拟筛选,最后挑选31个化合物进行了抗HCV活性测试,发现两个活性较好的黄酮类化合物木犀草素(EC50=4.7μM)和芹菜素(EC50=7.9μM)。NS5B抑制活性测试发现,木犀草素对于NS5B有着较好的抑制活性(IC50=1.29μM)。同时还发现了3个中等强度抗HCV活性的化合物,分别属于查耳酮、异黄酮和蒽醌类结构。第三章以木犀草素为先导化合物进行了结构的改造和修饰,设计、合成了在木犀草素3-位,7-位和B环修饰的黄酮类目标化合物共46个。打通了在3’4’-二羟基黄酮的5’-位进行系列改造的通用合成路线,之前未见报道。经细胞水平抗HCV活性测试,发现了系列与木犀草素活性相当的衍生物,并总结了初步的构效关系,其中黄酮类化合物B环与抗HCV活性间的构效关系之前未见报道。第四章中,我们从苯二酮酸和黄酮类化合物出发,运用骨架迁越和电子等排等经典药物设计策略,设计、合成了苯二酮四(三)氮唑、喹诺酮-3-甲酸和香豆素等几种结构类型的目标化合物共39个。经细胞水平抗HCV活性测试发现,吡啶二酮四氮唑活性较好,抑制率与木犀草素相当,但分子量更小,配体效率更高,具有进一步改造和修饰意义和价值。经检索,这几类化合物之前均未见报道抗HCV活性。第五章中,我们表达、纯化了NS5B蛋白,并进行了体外RdRp活性测试,为建立抑制剂筛选体系奠定了基础。
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