【摘 要】
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Duchenne肌营养不良(DMD)是由于骨胳肌肌膜上的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)完全或部分缺失引起的肌肉遗传病,目前尚无有效治疗方法.基因治疗的研究给DMD患者带来了希望. 近年DM
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Duchenne肌营养不良(DMD)是由于骨胳肌肌膜上的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)完全或部分缺失引起的肌肉遗传病,目前尚无有效治疗方法.基因治疗的研究给DMD患者带来了希望. 近年DMD基因治疗的研究成为国外学者关注的热点,国内尚刚开始起步.重组腺相关病毒载体(recombinantadeno-associated virus)是一种近年来被广泛研究的基因治疗载体,转染后可获得稳定、长期、高效的表达,能转染分裂期和非分裂期细胞;并且无细胞免疫原性,转染效率较高,而且有它独特的优点——可以整合到生物染色体的特定部位,解决了病毒载体安全性的问题.较以往的腺病毒载体、质粒直接注射有更多优势.该文研究1.以重组腺相关病毒载体介导的人类dystrophin小基因SMCKA3999肌肉注射转染mdx小鼠,研究其在小鼠Duchenne肌营养不良模型纠正病理形态和恢复肌肉功能的作用.2.探索rAAV载体介导的基因对DMD基因治疗合适的给药途径.
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