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目的:观察补髓生血颗粒对慢性再生障碍性贫血(CAA)的临床疗效,探讨补髓生血颗粒对CAA骨髓造血粘附信号转导ERK通路及相关细胞因子的影响。 方法:将124例CAA患者分为两组,试验组61例,使用补髓生血颗粒治疗;对照组63例,使用再造生血片治疗。3个月为1个疗程,6个月后对两组患者进行相关临床疗效比较。采用Western blot方法检测CAA患者治疗前后骨髓基质细胞ERK信号通路中相关酶类ERK1、ERK2及其磷酸化phospho-ERK1/2的蛋白表达水平;采用RT-PCR法检测CAA患者治疗前后骨髓基质细胞中细胞因子bFGF及其受体bFGFR的mRNA表达变化。 结果:1.补髓生血颗粒疗效优于再造生血片(P<0.05),且CAA肾阳虚型疗效优于肾阴虚型(P<0.05);2.CAA患者骨髓基质细胞ERK1、ERK2及phospho-ERK1/2蛋白表达均低于正常组(P均<0.05),补髓生血颗粒可以调整三种蛋白的异常低表达(P均<0.05);并且治疗后肾阳虚型与肾阴虚型比较具有显着性差异(P<0.05);3.CAA患者骨髓基质细胞bFGF与bFGFR的mRNA表达水平明显降低(P<0.05);经补髓生血颗粒治疗后bFGF与bFGFR的mRNA表达水平有所提高(P均<0.05),且肾阳虚型与肾阴虚型比较具有显着性差异(P<0.05)。 结论:1.补髓生血颗粒治疗CAA的疗效确切,提示治疗CAA应以补肾为法从肾论治;2.CAA患者骨髓造血粘附相关ERK信号通路中相关酶类ERK1、ERK2及其磷酸化phospho-ERK1/2的蛋白水平存在异常低表达,提示ERK信号通路的异常可能参与CAA发病机理形成;3.CAA患者骨髓基质细胞bFGF及其受体bFGFR mRNA的低表达与CAA发病可能有一定关系;4.补髓生血颗粒可以明显提升ERK信号通路中相关酶类ERK1、ERK2及其磷酸化pho spho-E RK1/2的蛋白水平及bFGF及其受体bFGFR mRNA的表达,促进骨髓微血管新生,改善造血微环境,从而改善造血干细胞/祖细胞的归巢、移行,增强造血粘附信号转导,使造血功能得以恢复;5.CAA患者辨证分型中的肾阳虚型疗效优于肾阴虚型,提示在CAA辨证分型治疗中存在“阳虚易治,阴虚难调”的特点;且肾阳虚型ERK通路相关酶类及bFGF的低表达水平较肾阴虚型更易得到纠正。