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背景:Dravet综合征(DS)在1978年被法国医生Dravet第一次提出,过去称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(Severe Myoclonic Epilepsy Of Infancy,SMEI)[1]。DS常发生在患者出生的第一年,伴有不典型热性惊厥发作,最常见的发作类型是肌阵挛发作、不典型失神发作和局灶性发作。随着病程的发展,患者会出现认知功能的倒退以及行为障碍,严重影响患者的生存质量。随着对DS研究的逐渐深入以及对该疾病诊断水平的逐渐提高,越来越多的DS患者早期被诊断。DS是一种严重的癫痫脑病,目前主要采用传统抗癫痫药物丙戊酸钠联合氯巴占治疗,但治疗效果并不好且有耐药性。因此,寻找新的治疗方案是小儿癫痫研究的热点。司替戊醇:又称为二氧苯庚醇(stiripentol,STP),是一种新型的抗癫痫药物,通常作为添加药物治疗用于多种难治性癫痫,近年来,许多学者将STP作为添加药物治疗应用于DS的治疗。目的:评估司替戊醇作为添加治疗Dravet综合征与安慰剂比较的有效性及安全性。检索策略:中文数据库包括中国生物医学文献数据库(CBM)、中国期刊全文数据库(CNKI)、维普数据库(VIP)及万方数据库;关键词使用司替戊醇、二氧苯庚醇、STP、Dravet综合征、婴儿严重肌阵挛性癫痫、SMEI。检索数据库包括Embase 1974 to 2016 March 18,Medline 1946 to 2016March 18,Cochrane Epilepsy Group’s Specialized Register(18 March2016)和Cochrane Central Register of Controlled Trials(CENTRAL,The Cochrane Library Issue 18 of 3,2012)。纳入标准:随机对照试验或者半随机对照试验。数据的收集与分析:两位作者独立处理数据,包括文献的筛选、文献质量评估、数据的提取与分析,总结最后意见并再次共同审查,以减少主观偏移风险。结果:一共纳入了2篇关于司替戊醇治疗Dravet综合征的随机对照试验,其中包含了司替戊醇作为添加治疗,联合丙戊酸钠和和氯巴占,对Dravet综合征癫痫发作频率控制作用进行分析(司替戊醇使用剂量为50mg/kg/24h)。Meta分析结果显示:司替戊醇作为添加治疗Dravet综合征,癫痫发作减少50%及50%以上的有效性明显高于安慰剂组,差异有统计学意义(22/33 vs 2/31;RR 10.40,95%CI 2.64 to 40.87),司替戊醇作为添加治疗对Dravet综合征癫痫发作完全控制的有效性高于安慰剂组,差异有统计学意义(12/33 vs 1/31;RR 7.93,95%CI 1.52 to 41.21)。其中仅有一篇报告了司替戊醇相关副作用:包括嗜睡、食欲不振、体重减轻或增加,司替戊醇作为辅助治疗产生的相关副作用与安慰剂组相比较更加显著,差异有统计学意义(95%vs 25%;RR 3.82,95%CI 1.78 to 8.20).结论:目前依据我们能找到的有限的最佳证据显示,司替戊醇作为一种辅助治疗药物,联合丙戊酸钠和氯巴占对Dravet综合征癫痫发作控制具有较好疗效,但是司替戊醇作为辅助治疗的药物相关副作用也明显增加,仅仅从纳入的两篇文献中无法判定副作用的产生与司替戊醇作用机制有直接关系,还是因为司替戊醇的使用增加了丙戊酸钠和氯巴占血中的药物浓度造成的副作用,因此司替戊醇在使用时是否应该适当减少丙戊酸钠及氯巴占的药物用量需进一步论证。目前需要更多的大样本及高质量的随机、双盲对照的临床治疗试验,加强证据力度,使司替戊醇辅助治疗Dravet综合征有效性和安全性的论证结果更加全面、客观。