研究目的:系统评价来那度胺治疗骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)的疗效及不良反应。研究方法:计算机检索PubMed、EMbase、Cochrane Library等英文数据库及中国知网、万方数据库、生物医学数据库等中文数据库。检索时间均从数据库建库至2016年1月,纳入关于来那度胺治疗MDS的临床试验研究。由两名评价者独立选择文献、提取资料、评价质量并交叉核对后,采用Cochrane协作网提供的Review Manager 5.3软件及R语言统计软件3.2.3选用Meta包进行Meta分析,采用比值比(OR)、事件发生率和95%置信区间(95%CI)作为合并统计量(P<0.05为差异有统计学意义)。研究结果:共纳入五项临床试验研究,包括两项多中心随机对照试验研究,三项单臂试验研究,样本总数为544例。Meta分析结果显示,在治疗中危-1和低危5q-MDS方面,10mg来那度胺治疗组相比对照组能明显提高非输血依赖≥26周率[OR=30.97,95%CI(10.31,93.01),P<0.00001];5mg组亦有较高的红系缓解率[OR=15.70,95%CI(5.25,46.98),P<0.00001];通过对比10mg组与5mg组,10mg组被证实能更有效地使患者脱离输血依赖[OR=1.98,95%CI(1.09,3.6),P=0.02];同时汇总得出10mg组红系缓解率为67%[95%CI(0.55,0.77)]、细胞遗传学缓解率为50%[95%CI(0.40,0.61)]、进展成急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)率为13%[95%CI(0.08,0.21)]、Ⅲ/Ⅳ级粒细胞减少症发生率为78%[95%CI(0.61,0.88)]、Ⅲ/Ⅳ级血小板减少症发生率为39%[95%CI(0.27,0.51)]、Ⅲ/Ⅳ级深静脉血栓发生率为4%[95%CI(0.03,0.08)]。对于中危-2、高危5q-MDS及中危-1、低危非5q-MDS,由于缺少足够数量的临床研究,本文进行了描述性分析。结论:来那度胺对中危-1及低危5q-MDS患者有显著的疗效,可延长患者非输血依赖时间,提高红系缓解率、提高细胞遗传学缓解率,延长疾病进展为AML的时间,不良反应主要为骨髓抑制。在治疗中危-2和高危MDS及非5q-MDS方面,来那度胺也有良好的反应率,不良反应少。