喉癌是常见恶性肿瘤之一,现有治疗方法均不能满足临床需要。随着生物技术的发展,生物疗法已成为肿瘤综合治疗的重要组成部分。手术、放化疗及生物治疗间相互配合,已在多种肿瘤的治疗中取得了显著的疗效。水通道蛋白(AQP1)在肿瘤组织细胞增殖,血管生成和细胞迁移中发挥重要作用中高度表达。因此我们设想应用RNAi技术沉默AQP1蛋白的表达对癌细胞实施“饥渴”手段来阻抑喉癌的生长,发展和转移。期望寻找一个新的靶点,探讨一种有应用前景的生物疗法,对临床综合治疗喉癌将具有重要意义。本研究首先观察AQP1在喉癌组织中的表达与喉癌发生,发展和转移中的相关性及其意义。在此基础上针对AQP1基因序列,构建PGCsiRNA-AQP1重组质粒:选择阳性脂质体2000作为体外转染试剂将重组质粒转染喉癌Hep-2细胞诱导RNAi进行体外研究;选择中性脂质体DOPC介导重组质粒转入荷瘤小鼠瘤体内诱导RNAi进行体内疗效学研究。结果证明:AQP1在喉癌中的高表达与喉癌的发生,发展和转移密切相关。并且成功构建了PGCsiRNA- AQP1重组质粒有效沉默了AQP1的表达。该重组质粒不仅在体外能够有效抑制Hep-2喉癌细胞的生长,运动和迁移能力,诱导其凋亡。而且由DOPC介导能够在BALB/C小鼠体内诱导RNAi沉默AQP1的表达,抑制喉癌组织的微血管形成,阻抑喉癌生长和发展。该研究为临床进一步探讨基因疗法提供了一个新的思路和实验依据。