帕金森症相关基因的初步研究

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帕金森症是一种常见的神经退行性疾病,它最突出的病理改变是中脑黑质多巴胺神经元的变性死亡、纹状体DA含量显著性减少以及黑质残存神经元胞质内出现嗜酸性包涵体,即路易小体。其临床表现主要包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍,同时患者可伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状。通过生物信息学分析方法,我们找到了BRX这个与PD相关的基因。利用果蝇作为模式生物,并运用UAS/GAL4系统在果蝇体内过表达或者RNAiBRX,通过果蝇大脑多巴胺神经元的免疫组化,我们发现在PD模型下过表达BRX对多巴胺神经元数目无影响,但是对BRX RNAi后会导致PD模型神经元的数目得到恢复。为了进一步探讨在PD病理果蝇中BRX的表达量如何,我们采用了BRX::GFP这个融合蛋白来表征BRX内源蛋白的表达水平。结果发现与对照组相比,PD模型中BRX的表达量升高了,推测PD病理果蝇多巴胺神经元的丢失可能与BRX的高表达有关。基因共表达分析得到BRX属于MAX信号通路,而AOX和PNX分别是MAX通路下游的抑制子和激活子。为了研究BRX与MAX信号通路之间的关系,我们利用PNX::GFP融合蛋白来表征PNX内源蛋白的表达水平,结果同样发现在PD模型中PNX的表达量也升高了,推测PNX的表达量升高可能与BRX有关。接着我们分别对BRX进行过表达和RNAi,观察PNX的表达量如何。结果发现当过表达BRX后,PNX的表达量升高了,而对BRX RNAi后,PNX的表达量也降低了,由此我们初步推测BRX促进了PNX的表达。随后我们在PD病理果蝇中用TAB、P90药物来抑制MAX通路,结果发现神经元丢失的情况得到减轻,神经元数目得到了恢复。这可能是由于MAX通路被抑制了,使得AOX的表达量升高,从而导致了神经元丢失的症状减轻。于是我们对AOX进行了过表达和RNAi,结果发现当过表达AOX后,PD模型的神经元数目得到了恢复,而对AOX进行RNAi则对PD模型中多巴胺神经元数目无影响。初步推测PD模型中高表达的BRX抑制了AOX的表达从而导致了多巴胺神经元的丢失,但是提高AOX的表达可以缓解多巴胺神经元的丢失。对于BRX如何抑制了AOX的表达,我们利用CHIP进行了验证。结果发现BRX蛋白确实结合到AOX的DNA序列上,因此我们推测BRX蛋白作为抑制因子,结合到了AOX基因转录表达的关键DNA序列,从而阻止了AOX的转录表达。与此同时,我们分别在TH-GAL4、ESG-GAL4、NP1-GAL4的驱动下表达AOX和PNX,观察果蝇的寿命,结果发现在三个GAL4驱动下过表达PNX都会导致寿命减短,推测MAX通路的活性升高会导致寿命减短。通过对PD相关基因的初步研究,我们发现筛选得到的BRX基因确实与PD果蝇的病理有关,而且BRX基因表达量的下调、MAX通路活性的降低可能为帕金森症的治疗提供一种新的思路。
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