巨球蛋白血症患者临床特征和预后并与Pivotal研究比较

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目的

总结上海交通大学医学院附属瑞金医院108例华氏巨球蛋白血症(WM)患者的临床特征和预后,并与应用BTK抑制剂(BTKi)单药的Pivotal研究比较。

方法

回顾性分析2008年3月至2021年2月收治的症状性WM患者的临床特征、无进展生存(PFS)和总体生存(OS),其中52例患者进行MYD88突变检测。

结果

108例患者中位年龄63(38~78)岁,男女比例3.5∶1。IPSS评分高危组43例(40%),中危组36例(33%),低危组29例(27%)。与Pivotal研究63例患者的基线特征比较,年龄、性别、IPSS危险度、血清IgM水平、PLT的差异无统计学意义,但HGB(86 g/L对105 g/L)、血清β2-微球蛋白(3.1 mg/L对3.9 mg/L)、骨髓受累(13%对60%)、淋巴结肿大比例(41%对59%)低于Pivotal研究患者,脾肿大患者比例(27%对11%)高于Pivotal研究,差异均有统计学意义(P值均

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