【摘 要】
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<正>Sarepta治疗药公司宣布了其Ⅰ/Ⅱ期临床4053-101研究用戈洛地生(golodirsen,SRP-4053)治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的肌肉活检结果。这项在欧洲进行的试验受试者为25名
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<正>Sarepta治疗药公司宣布了其Ⅰ/Ⅱ期临床4053-101研究用戈洛地生(golodirsen,SRP-4053)治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的肌肉活检结果。这项在欧洲进行的试验受试者为25名DMD患者用药剂量30 mg/kg,每周静脉注射1次,共48周。在用药前和48周时作二头肌活检。所有25名患者显示外显子53跳跃,增加了功能性肌营养不良蛋白的水平。主终点免疫印迹实验显示,肌萎缩蛋白平均水平较基线时增加了10.7倍。次终点免疫组化显示,肌萎缩蛋白免疫荧光显著增强,证实肌纤维膜蛋白表达和分布增加。杜氏肌营养不
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