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用逆转录病毒载体将人IX因子cDNA转入血友病乙患者皮肤成纤维细胞，体外培养扩增后与胶原混合皮下注射，作了2例临床基因治疗。注射细胞总数分别为11.4 × 108和6 × 108，结果患者血浆IX：Ag和IX：C均升高，例1IX：Ag由84.2ng/ml升至251.0ng/ml，IX：C由2.19%升至5.92%。例2 IX：Ag由98.5ng/ml升至199.1mg/ml，IX：C由2.40%上升至4.13%。已持续表达逾500天，临床出血倾向有所改善，至今未发现与基因治疗相关的毒副反应。